Ziihera
Zanidatamab
ATC-Gruppe L01FD HER2 (Humaner epidermaler Wachstumsfaktor-Rezeptor 2)-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Ziihera als Monotherapie ist zur Behandlung von Erwachsenen mit inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem HER2-positivem (IHC 3+) biliärem Karzinom (Biliary Tract Cancer, BTC) indiziert, die zuvor mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt wurden
Patientengruppe
Erwachsene mit inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem HER2-positivem (IHC 3+) biliärem Karzinom, die zuvor mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt wurden
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Zanidatamab:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Zanidatamab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
ICD-Codes
Diagnosen
- Intrahepatisches Gallengangskarzinom
- Bösartige Neubildung der Gallenblase
- Bösartige Neubildung des extrahepatischen Gallenganges
- Bösartige Neubildung der Ampulla hepatopancreatica
- Bösartige Neubildung der intra- und extrahepatischen Gallengänge
- Bösartige Neubildung der Gallenwege
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Ziihera mit dem Wirkstoff Zanidatamab.
Zanidatamab wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zur Behandlung von Erwachsenen mit inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem HER2-positivem (IHC 3+) biliärem Karzinom, die zuvor mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt wurden, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen zum einen die Daten der zulassungsbegründenden, einarmigen Studie HERIZON-BTC-01 zu den Kategorien Mortalität, Morbidität und zu Nebenwirkungen vor. Da diese Studie keine vergleichende Bewertung ermöglicht, lässt sich auf Basis der Studie HERIZON-BTC-01 keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen.
Zum anderen legt der pharmazeutische Unternehmer einen indirekten Vergleich ohne Brückenkomparator zwischen der relevanten Teilpopulation der Studie HERIZON-BTC-01 und retrospektiven, individuellen Patientendaten vor.
Bei der Auswahl der Vergleichspopulation konnte eine Vielzahl der Ein- und Ausschlusskriterien der Studie HERIZON-BTC-01 nicht operationalisiert werden.
Eine weitere wesentliche Unsicherheit besteht darin, dass nicht ausgeschlossen werden kann, dass die Initiierung der Zweitlinientherapie in den beiden verglichenen Kohorten zu unterschiedlichen Zeitpunkten im Krankheitsverlauf erfolgte.
Insgesamt ist die Vergleichbarkeit der externen Kontrollpopulation und der relevanten Teilpopulation der Studie HERIZON-BTC-01 auf Basis der vorliegenden Unterlagen nicht ausreichend dargelegt.
Ferner wurde ein Teil der Confounder, die als relevant identifiziert und bewertet wurden, nicht in das Propensity-Score-Modell eingeschlossen. Im Übrigen basiert die Analyse auf einer Fallzahl von lediglich 12 Personen.
Der vorgelegte indirekte Vergleich wird insgesamt dahingehend beurteilt, dass dieser keine, in dem hierfür erforderlichen Maße hinreichende Datengrundlage bildet, um belastbare Aussagen zur Quantifizierung des Zusatznutzens ableiten zu können.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit für den festgestellten Zusatznutzen wird als „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Zanidatamab wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zur Behandlung von Erwachsenen mit inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem HER2-positivem (IHC 3+) biliärem Karzinom, die zuvor mit mindestens einer systemischen Therapie behandelt wurden, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen zum einen die Daten der zulassungsbegründenden, einarmigen Studie HERIZON-BTC-01 zu den Kategorien Mortalität, Morbidität und zu Nebenwirkungen vor. Da diese Studie keine vergleichende Bewertung ermöglicht, lässt sich auf Basis der Studie HERIZON-BTC-01 keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen.
Zum anderen legt der pharmazeutische Unternehmer einen indirekten Vergleich ohne Brückenkomparator zwischen der relevanten Teilpopulation der Studie HERIZON-BTC-01 und retrospektiven, individuellen Patientendaten vor.
Bei der Auswahl der Vergleichspopulation konnte eine Vielzahl der Ein- und Ausschlusskriterien der Studie HERIZON-BTC-01 nicht operationalisiert werden.
Eine weitere wesentliche Unsicherheit besteht darin, dass nicht ausgeschlossen werden kann, dass die Initiierung der Zweitlinientherapie in den beiden verglichenen Kohorten zu unterschiedlichen Zeitpunkten im Krankheitsverlauf erfolgte.
Insgesamt ist die Vergleichbarkeit der externen Kontrollpopulation und der relevanten Teilpopulation der Studie HERIZON-BTC-01 auf Basis der vorliegenden Unterlagen nicht ausreichend dargelegt.
Ferner wurde ein Teil der Confounder, die als relevant identifiziert und bewertet wurden, nicht in das Propensity-Score-Modell eingeschlossen. Im Übrigen basiert die Analyse auf einer Fallzahl von lediglich 12 Personen.
Der vorgelegte indirekte Vergleich wird insgesamt dahingehend beurteilt, dass dieser keine, in dem hierfür erforderlichen Maße hinreichende Datengrundlage bildet, um belastbare Aussagen zur Quantifizierung des Zusatznutzens ableiten zu können.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit für den festgestellten Zusatznutzen wird als „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Datenstand: 29.10.2026