Ogsiveo
Nirogacestat
ATC group L01XX Andere antineoplastische Mittel
Result at a glance
Added benefit
MinorCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Adverse effects
- Negative effect with low or unclear certainty of evidence
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Ogsiveo als Monotherapie wird angewendet für die Behandlung erwachsener Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Behandlung erfordern.
Patient group
Erwachsene mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Behandlung erfordern
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Nirogacestat:
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor: Previously unattained moderate improvement in treatment-relevant benefit that is more than marginal: reduction of non-serious symptoms, relevant avoidance of adverse effects
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteile in den Endpunkten körperliche Funktion, Schlaf, Beeinträchtigung durch den Schmerz, Obstipation und im DTSS-Gesamtscore, im PGIC und im PGIS. Nachteile beim Appetitverlust, Übelkeit und Erbrechen und Diarrhö. |
| Quality of life | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil bei der körperlichen Funktion. |
| Adverse effects | Negative effect with low or unclear certainty of evidence | Nachteile bei den schweren UE und den Therapieabbrüchen. |
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Ogsiveo mit dem Wirkstoff Nirogacestat.
Ogsiveo wurde als Orphan Drug zugelassen.
Der Wirkstoff Nirogacestat als Monotherapie wird angewendet für die Behandlung erwachsener Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Behandlung erfordern.
Für die Nutzenbewertung von Nirogacestat liegen Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen aus der RCT DeFi vor.
Für die Mortalität liegt kein signifikanter Unterschied vor.
Die Morbidität wurde mittels GODDESS-DTSS, GODDESS DTIS, BPI-SF, PGIC, PGIS und EORTC QLQ-C30 erhoben. Es liegen Vorteile in der überwiegenden Anzahl der erhobenen Endpunkte vor. Es ist jedoch zu beachten, dass einige Symptome über mehrere Erhebungsinstrumente doppelt erfasst wurden. Die Nachteile, die aus den Symptomskalen hervorgehen, zeigen sich auch in den Analysen der Sicherheitsendpunkte und könnten somit Nebenwirkungen von Nirogacestat widerspiegeln. Angesichts der positiven Effekte mit teils deutlichem Ausmaß, lässt sich ein Vorteil für die Behandlung mit Nirogacestat hinsichtlich der Morbidität feststellen, dessen Ausmaß insgesamt als eine deutliche Verbesserung bewertet wird.
Es zeigt sich ein Vorteil in der körperlichen Funktion bezüglich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
Unter der Behandlung mit Nirogacestat traten schwere UE (CTCAE-Grad ≥ 3), Therapieabbrüche aufgrund von UE und im Detail UE von besonderem Interesse auf. Hinsichtlich der Nebenwirkungen wird ein Nachteil festgestellt.
In der Gesamtbetrachtung der vorliegenden Ergebnisse zu patientenrelevanten Endpunkten liegen teils deutliche Vorteile in der Endpunktkategorie Morbidität und ebenso ein Vorteil in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität vor. Demgegenüber liegen Nachteile hinsichtlich der Nebenwirkungen vor. In einer Abwägungsentscheidung zum Ausmaß des Zusatznutzens gelangt der G-BA zu dem Ergebnis, dass für Nirogacestat ein geringer Zusatznutzen im Vergleich zu Placebo vorliegt.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft.
Ogsiveo wurde als Orphan Drug zugelassen.
Der Wirkstoff Nirogacestat als Monotherapie wird angewendet für die Behandlung erwachsener Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Behandlung erfordern.
Für die Nutzenbewertung von Nirogacestat liegen Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen aus der RCT DeFi vor.
Für die Mortalität liegt kein signifikanter Unterschied vor.
Die Morbidität wurde mittels GODDESS-DTSS, GODDESS DTIS, BPI-SF, PGIC, PGIS und EORTC QLQ-C30 erhoben. Es liegen Vorteile in der überwiegenden Anzahl der erhobenen Endpunkte vor. Es ist jedoch zu beachten, dass einige Symptome über mehrere Erhebungsinstrumente doppelt erfasst wurden. Die Nachteile, die aus den Symptomskalen hervorgehen, zeigen sich auch in den Analysen der Sicherheitsendpunkte und könnten somit Nebenwirkungen von Nirogacestat widerspiegeln. Angesichts der positiven Effekte mit teils deutlichem Ausmaß, lässt sich ein Vorteil für die Behandlung mit Nirogacestat hinsichtlich der Morbidität feststellen, dessen Ausmaß insgesamt als eine deutliche Verbesserung bewertet wird.
Es zeigt sich ein Vorteil in der körperlichen Funktion bezüglich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
Unter der Behandlung mit Nirogacestat traten schwere UE (CTCAE-Grad ≥ 3), Therapieabbrüche aufgrund von UE und im Detail UE von besonderem Interesse auf. Hinsichtlich der Nebenwirkungen wird ein Nachteil festgestellt.
In der Gesamtbetrachtung der vorliegenden Ergebnisse zu patientenrelevanten Endpunkten liegen teils deutliche Vorteile in der Endpunktkategorie Morbidität und ebenso ein Vorteil in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität vor. Demgegenüber liegen Nachteile hinsichtlich der Nebenwirkungen vor. In einer Abwägungsentscheidung zum Ausmaß des Zusatznutzens gelangt der G-BA zu dem Ergebnis, dass für Nirogacestat ein geringer Zusatznutzen im Vergleich zu Placebo vorliegt.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft.
Data status: 2026-10-29