Ogsiveo
Nirogacestat
ATC-Gruppe L01XX Andere antineoplastische Mittel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
GeringAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Nebenwirkungen
- Negativer Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Ogsiveo als Monotherapie wird angewendet für die Behandlung erwachsener Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Behandlung erfordern.
Patientengruppe
Erwachsene mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Behandlung erfordern
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Nirogacestat:
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering: Bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen, relevante Vermeidung von Nebenwirkungen
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteile in den Endpunkten körperliche Funktion, Schlaf, Beeinträchtigung durch den Schmerz, Obstipation und im DTSS-Gesamtscore, im PGIC und im PGIS. Nachteile beim Appetitverlust, Übelkeit und Erbrechen und Diarrhö. |
| Lebensqualität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil bei der körperlichen Funktion. |
| Nebenwirkungen | Negativer Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Nachteile bei den schweren UE und den Therapieabbrüchen. |
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Ogsiveo mit dem Wirkstoff Nirogacestat.
Ogsiveo wurde als Orphan Drug zugelassen.
Der Wirkstoff Nirogacestat als Monotherapie wird angewendet für die Behandlung erwachsener Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Behandlung erfordern.
Für die Nutzenbewertung von Nirogacestat liegen Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen aus der RCT DeFi vor.
Für die Mortalität liegt kein signifikanter Unterschied vor.
Die Morbidität wurde mittels GODDESS-DTSS, GODDESS DTIS, BPI-SF, PGIC, PGIS und EORTC QLQ-C30 erhoben. Es liegen Vorteile in der überwiegenden Anzahl der erhobenen Endpunkte vor. Es ist jedoch zu beachten, dass einige Symptome über mehrere Erhebungsinstrumente doppelt erfasst wurden. Die Nachteile, die aus den Symptomskalen hervorgehen, zeigen sich auch in den Analysen der Sicherheitsendpunkte und könnten somit Nebenwirkungen von Nirogacestat widerspiegeln. Angesichts der positiven Effekte mit teils deutlichem Ausmaß, lässt sich ein Vorteil für die Behandlung mit Nirogacestat hinsichtlich der Morbidität feststellen, dessen Ausmaß insgesamt als eine deutliche Verbesserung bewertet wird.
Es zeigt sich ein Vorteil in der körperlichen Funktion bezüglich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
Unter der Behandlung mit Nirogacestat traten schwere UE (CTCAE-Grad ≥ 3), Therapieabbrüche aufgrund von UE und im Detail UE von besonderem Interesse auf. Hinsichtlich der Nebenwirkungen wird ein Nachteil festgestellt.
In der Gesamtbetrachtung der vorliegenden Ergebnisse zu patientenrelevanten Endpunkten liegen teils deutliche Vorteile in der Endpunktkategorie Morbidität und ebenso ein Vorteil in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität vor. Demgegenüber liegen Nachteile hinsichtlich der Nebenwirkungen vor. In einer Abwägungsentscheidung zum Ausmaß des Zusatznutzens gelangt der G-BA zu dem Ergebnis, dass für Nirogacestat ein geringer Zusatznutzen im Vergleich zu Placebo vorliegt.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft.
Ogsiveo wurde als Orphan Drug zugelassen.
Der Wirkstoff Nirogacestat als Monotherapie wird angewendet für die Behandlung erwachsener Patienten mit fortschreitenden Desmoidtumoren, die eine systemische Behandlung erfordern.
Für die Nutzenbewertung von Nirogacestat liegen Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen aus der RCT DeFi vor.
Für die Mortalität liegt kein signifikanter Unterschied vor.
Die Morbidität wurde mittels GODDESS-DTSS, GODDESS DTIS, BPI-SF, PGIC, PGIS und EORTC QLQ-C30 erhoben. Es liegen Vorteile in der überwiegenden Anzahl der erhobenen Endpunkte vor. Es ist jedoch zu beachten, dass einige Symptome über mehrere Erhebungsinstrumente doppelt erfasst wurden. Die Nachteile, die aus den Symptomskalen hervorgehen, zeigen sich auch in den Analysen der Sicherheitsendpunkte und könnten somit Nebenwirkungen von Nirogacestat widerspiegeln. Angesichts der positiven Effekte mit teils deutlichem Ausmaß, lässt sich ein Vorteil für die Behandlung mit Nirogacestat hinsichtlich der Morbidität feststellen, dessen Ausmaß insgesamt als eine deutliche Verbesserung bewertet wird.
Es zeigt sich ein Vorteil in der körperlichen Funktion bezüglich der gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
Unter der Behandlung mit Nirogacestat traten schwere UE (CTCAE-Grad ≥ 3), Therapieabbrüche aufgrund von UE und im Detail UE von besonderem Interesse auf. Hinsichtlich der Nebenwirkungen wird ein Nachteil festgestellt.
In der Gesamtbetrachtung der vorliegenden Ergebnisse zu patientenrelevanten Endpunkten liegen teils deutliche Vorteile in der Endpunktkategorie Morbidität und ebenso ein Vorteil in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität vor. Demgegenüber liegen Nachteile hinsichtlich der Nebenwirkungen vor. In einer Abwägungsentscheidung zum Ausmaß des Zusatznutzens gelangt der G-BA zu dem Ergebnis, dass für Nirogacestat ein geringer Zusatznutzen im Vergleich zu Placebo vorliegt.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft.
Datenstand: 29.10.2026