Tavneos

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Avacopan aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro-Umsatzgrenze. Tavneos wurde als Orphan Drug zugelassen. Avacopan ist in Kombination mit einem Rituximab- oder Cyclophosphamid-Dosierungsschema indiziert zur Behandlung erwachsener Patientinnen und Patienten mit schwerer aktiver Granulomatose mit Polyangiitis (GPA) oder mikroskopischer Polyangiitis (MPA).

Vom G-BA wurde folgende zweckmäßige Vergleichstherapie bestimmt: Jeweils in Kombination mit Glukokortikoiden entweder Rituximab für die Induktions- und Erhaltungsphase oder (nur für Patientinnen und Patienten mit GPA) Cyclophosphamid zur Induktionsphase gefolgt von Rituximab zur Erhaltungsphase.

Der pharmazeutische Unternehmer legt Daten der randomisiert kontrollierten Studie ADVOCATE zu Woche 26 vor. In der Studie ADVOCATE wurde die Wirksamkeit und Sicherheit von Avacopan mit Prednison über 52 Wochen bei Personen mit schwerer MPA und GPA verglichen. In beiden Studienarmen erhielten die Studienteilnehmenden zusätzlich ein Rituximab- oder Cyclophosphamid-Therapieregime.

Eine erfolgreiche Remissionsinduktion stellt ein wesentliches Therapieziel in der Behandlung der schweren GPA und MPA dar. Für die Teilpopulation der mit Rituximab behandelten Patientinnen und Patienten zeigen sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen für den Endpunkt Remission (d. h. BVAS = 0 ohne Einnahme von Steroiden innerhalb der letzten 4 Wochen) zu Woche 26 in der Studie ADVOCATE.

Unabhängig davon bilden die Ergebnisse zur Remissionsinduktion jedoch nur einen Teilaspekt der für die Nutzenbewertung relevanten Fragestellung ab. Für die Bewertung des Zusatznutzens ist entsprechend des zugelassenen Anwendungsgebietes von Avacopan das gesamte Therapiekonzept von Bedeutung, welches sowohl die Induktion als auch den Erhalt der Remission umfasst.

In Bezug auf die Erhaltungstherapie ist die zweckmäßige Vergleichstherapie jedoch nicht umgesetzt. Davon abgesehen sind die Daten zur Remissionsinduktion zu Woche 26 aufgrund der Nichtbehandlung im Vergleichsarm nach Woche 20 mit Unsicherheiten behaftet.

In der Gesamtschau liegen keine geeigneten Daten vor, um den Zusatznutzen von Avacopan gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie für die Behandlung Erwachsener mit schwerer aktiver GPA und MPA abzuleiten. Ein Zusatznutzen von Avacopan ist somit nicht belegt.