Skyclarys
Omaveloxolon
ATC group N07XX Andere Mittel für das Nervensystem
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- No statistically significant or relevant difference
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Skyclarys wird angewendet zur Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren.
Patient group
Erwachsene und Jugendliche ab 16 Jahren mit Friedreich-Ataxie
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Omaveloxolon gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Quality of life | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede; im Detail Nachteil im spezifischen UE „Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts“. |
Active substance
Omaveloxolon
Appropriate comparator therapy
Best Supportive Care
Summary of the G-BA's supporting reasons
Vorliegend handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Omaveloxolon aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro-Umsatzgrenze. Omaveloxolon ist zur Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren zugelassen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie für Omaveloxolon im vorliegenden Anwendungsgebiet wurde vom G-BA Best Supportive Care bestimmt.
Für die Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der doppelblinden randomisierten Studie MOXIe Teil 2 vor, in der Omaveloxolon gegenüber Placebo über einen Behandlungszeitraum von 48 Wochen verglichen wurde. Die Daten ermöglichen vergleichende Aussagen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Best Supportive Care.
Bezüglich der Mortalität traten im Rahmen der Studie in beiden Behandlungsarmen keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigt sich ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Omaveloxolon im Endpunkt körperliche Funktionsfähigkeit. Auf Basis von Hedges‘g lässt sich diesbezüglich nicht ableiten, dass der Effekt klinisch relevant ist. Keine statistisch signifikanten Unterschiede zeigen sich für die Endpunkte Aktivitäten des täglichen Lebens, allgemeiner Gesundheitszustand und Häufigkeit von Stürzen.
Hinsichtlich der Lebensqualität ergeben sich anhand der vorliegenden Daten weder im körperlichen noch im psychischen Summenscore des SF-36 statistisch signifikante Unterschiede.
In der Kategorie Nebenwirkungen liegen insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede vor.
In der Gesamtschau lassen sich auf Basis der Studie MOXIe Teil 2 für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede feststellen. Ein Zusatznutzen von Omaveloxolon für Erwachsene und Jugendliche ab 16 Jahren mit Friedreich-Ataxie ist somit nicht belegt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie für Omaveloxolon im vorliegenden Anwendungsgebiet wurde vom G-BA Best Supportive Care bestimmt.
Für die Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der doppelblinden randomisierten Studie MOXIe Teil 2 vor, in der Omaveloxolon gegenüber Placebo über einen Behandlungszeitraum von 48 Wochen verglichen wurde. Die Daten ermöglichen vergleichende Aussagen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Best Supportive Care.
Bezüglich der Mortalität traten im Rahmen der Studie in beiden Behandlungsarmen keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigt sich ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Omaveloxolon im Endpunkt körperliche Funktionsfähigkeit. Auf Basis von Hedges‘g lässt sich diesbezüglich nicht ableiten, dass der Effekt klinisch relevant ist. Keine statistisch signifikanten Unterschiede zeigen sich für die Endpunkte Aktivitäten des täglichen Lebens, allgemeiner Gesundheitszustand und Häufigkeit von Stürzen.
Hinsichtlich der Lebensqualität ergeben sich anhand der vorliegenden Daten weder im körperlichen noch im psychischen Summenscore des SF-36 statistisch signifikante Unterschiede.
In der Kategorie Nebenwirkungen liegen insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede vor.
In der Gesamtschau lassen sich auf Basis der Studie MOXIe Teil 2 für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede feststellen. Ein Zusatznutzen von Omaveloxolon für Erwachsene und Jugendliche ab 16 Jahren mit Friedreich-Ataxie ist somit nicht belegt.
Data status: 2026-10-29