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Vorliegend handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Omaveloxolon aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro-Umsatzgrenze. Omaveloxolon ist zur Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren zugelassen.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie für Omaveloxolon im vorliegenden Anwendungsgebiet wurde vom G-BA Best Supportive Care bestimmt.

Für die Nutzenbewertung liegen Ergebnisse der doppelblinden randomisierten Studie MOXIe Teil 2 vor, in der Omaveloxolon gegenüber Placebo über einen Behandlungszeitraum von 48 Wochen verglichen wurde. Die Daten ermöglichen vergleichende Aussagen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie Best Supportive Care.

Bezüglich der Mortalität traten im Rahmen der Studie in beiden Behandlungsarmen keine Todesfälle auf.

In der Kategorie Morbidität zeigt sich ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Omaveloxolon im Endpunkt körperliche Funktionsfähigkeit. Auf Basis von Hedges‘g lässt sich diesbezüglich nicht ableiten, dass der Effekt klinisch relevant ist. Keine statistisch signifikanten Unterschiede zeigen sich für die Endpunkte Aktivitäten des täglichen Lebens, allgemeiner Gesundheitszustand und Häufigkeit von Stürzen.

Hinsichtlich der Lebensqualität ergeben sich anhand der vorliegenden Daten weder im körperlichen noch im psychischen Summenscore des SF-36 statistisch signifikante Unterschiede.

In der Kategorie Nebenwirkungen liegen insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede vor.

In der Gesamtschau lassen sich auf Basis der Studie MOXIe Teil 2 für die Endpunktkategorien Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und Nebenwirkungen keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede feststellen. Ein Zusatznutzen von Omaveloxolon für Erwachsene und Jugendliche ab 16 Jahren mit Friedreich-Ataxie ist somit nicht belegt.