Lyvdelzi (previously Seladelpar Gilead)
Seladelpar
ATC group A05AX Andere Mittel zur Gallentherapie
Result at a glance
Added benefit
MinorCertainty of evidence
Indication
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with high certainty of evidence
- Quality of life
- No statistically significant or relevant difference
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Seladelpar Gilead wird angewendet für die Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA alleine ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen.
Patient group
Erwachsene mit primär biliärer Cholangitis (PBC) und unzureichendem Ansprechen oder Unverträglichkeit auf Ursodeoxycholsäure
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Seladelpar:
Hinweis für einen geringen Zusatznutzen
Hinweis für einen geringen Zusatznutzen
- Proof
- Indication: One good, larger study is available
- Hint
- Major
- Considerable
- Minor: Previously unattained moderate improvement in treatment-relevant benefit that is more than marginal: reduction of non-serious symptoms, relevant avoidance of adverse effects
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with high certainty of evidence | Vorteile im Endpunkt Juckreiz. |
| Quality of life | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Seladelpar
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Lyvdelzi mit dem Wirkstoff Seladelpar.
Lyvdelzi wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA alleine ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der zulassungsbegründenden, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden Phase-III-Studie RESPONSE vor, in der Seladelpar über einen Zeitraum von 12 Monaten gegenüber Placebo verglichen wird.
In der Studie wurden keine Patientinnen und Patienten in einem schwer fortgeschrittenen Stadium der primär biliären Cholangitis untersucht. Diese Patientengruppe ist jedoch von der Zulassung von Seladelpar umfasst.
In der Studie traten keine Todesfälle auf.
In der Endpunktkategorie Morbidität wurden die patientenrelevanten Endpunkte klinische Ereignisse sowie Juckreiz erhoben. Für den Endpunkt Juckreiz zeigt sich sowohl im Messinstrument Pruritus-NRS als auch im Gesamtscore und allen Einzeldomänen der 5-D Itch Scale jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil von Seladelpar gegenüber Placebo. Es traten keine klinischen Ereignisse wie Lebertransplantationen, ein MELD-Score ≥ 15 oder eine behandlungsbedürftige Aszitis auf. Im Endpunkt Hospitalisierung zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Lebensqualität zeigt sich im Endpunkt PBC-40 kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Gesamtschau der vorliegenden Ergebnisse wird aufgrund des gezeigten Vorteils im Endpunkt Juckreiz ein Hinweis für einen geringen Zusatznutzen von Seladelpar festgestellt.
Die Gültigkeit des Beschlusses ist bis zum 1. März 2031 befristet.
Lyvdelzi wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA alleine ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der zulassungsbegründenden, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden Phase-III-Studie RESPONSE vor, in der Seladelpar über einen Zeitraum von 12 Monaten gegenüber Placebo verglichen wird.
In der Studie wurden keine Patientinnen und Patienten in einem schwer fortgeschrittenen Stadium der primär biliären Cholangitis untersucht. Diese Patientengruppe ist jedoch von der Zulassung von Seladelpar umfasst.
In der Studie traten keine Todesfälle auf.
In der Endpunktkategorie Morbidität wurden die patientenrelevanten Endpunkte klinische Ereignisse sowie Juckreiz erhoben. Für den Endpunkt Juckreiz zeigt sich sowohl im Messinstrument Pruritus-NRS als auch im Gesamtscore und allen Einzeldomänen der 5-D Itch Scale jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil von Seladelpar gegenüber Placebo. Es traten keine klinischen Ereignisse wie Lebertransplantationen, ein MELD-Score ≥ 15 oder eine behandlungsbedürftige Aszitis auf. Im Endpunkt Hospitalisierung zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Lebensqualität zeigt sich im Endpunkt PBC-40 kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Gesamtschau der vorliegenden Ergebnisse wird aufgrund des gezeigten Vorteils im Endpunkt Juckreiz ein Hinweis für einen geringen Zusatznutzen von Seladelpar festgestellt.
Die Gültigkeit des Beschlusses ist bis zum 1. März 2031 befristet.
Data status: 2026-10-29