Lyvdelzi (previously Seladelpar Gilead)
Seladelpar
ATC-Gruppe A05AX Andere Mittel zur Gallentherapie
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
GeringAussagesicherheit
Hinweis
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Seladelpar Gilead wird angewendet für die Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA alleine ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen.
Patientengruppe
Erwachsene mit primär biliärer Cholangitis (PBC) und unzureichendem Ansprechen oder Unverträglichkeit auf Ursodeoxycholsäure
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Seladelpar:
Hinweis für einen geringen Zusatznutzen
Hinweis für einen geringen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis: Eine gute, größere Studie liegt vor
- Anhaltspunkt
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering: Bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen, relevante Vermeidung von Nebenwirkungen
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei hoher Aussagesicherheit | Vorteile im Endpunkt Juckreiz. |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Aktiver Wirkstoff
Seladelpar
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Lyvdelzi mit dem Wirkstoff Seladelpar.
Lyvdelzi wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA alleine ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der zulassungsbegründenden, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden Phase-III-Studie RESPONSE vor, in der Seladelpar über einen Zeitraum von 12 Monaten gegenüber Placebo verglichen wird.
In der Studie wurden keine Patientinnen und Patienten in einem schwer fortgeschrittenen Stadium der primär biliären Cholangitis untersucht. Diese Patientengruppe ist jedoch von der Zulassung von Seladelpar umfasst.
In der Studie traten keine Todesfälle auf.
In der Endpunktkategorie Morbidität wurden die patientenrelevanten Endpunkte klinische Ereignisse sowie Juckreiz erhoben. Für den Endpunkt Juckreiz zeigt sich sowohl im Messinstrument Pruritus-NRS als auch im Gesamtscore und allen Einzeldomänen der 5-D Itch Scale jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil von Seladelpar gegenüber Placebo. Es traten keine klinischen Ereignisse wie Lebertransplantationen, ein MELD-Score ≥ 15 oder eine behandlungsbedürftige Aszitis auf. Im Endpunkt Hospitalisierung zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Lebensqualität zeigt sich im Endpunkt PBC-40 kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Gesamtschau der vorliegenden Ergebnisse wird aufgrund des gezeigten Vorteils im Endpunkt Juckreiz ein Hinweis für einen geringen Zusatznutzen von Seladelpar festgestellt.
Die Gültigkeit des Beschlusses ist bis zum 1. März 2031 befristet.
Lyvdelzi wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA alleine ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der zulassungsbegründenden, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden Phase-III-Studie RESPONSE vor, in der Seladelpar über einen Zeitraum von 12 Monaten gegenüber Placebo verglichen wird.
In der Studie wurden keine Patientinnen und Patienten in einem schwer fortgeschrittenen Stadium der primär biliären Cholangitis untersucht. Diese Patientengruppe ist jedoch von der Zulassung von Seladelpar umfasst.
In der Studie traten keine Todesfälle auf.
In der Endpunktkategorie Morbidität wurden die patientenrelevanten Endpunkte klinische Ereignisse sowie Juckreiz erhoben. Für den Endpunkt Juckreiz zeigt sich sowohl im Messinstrument Pruritus-NRS als auch im Gesamtscore und allen Einzeldomänen der 5-D Itch Scale jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil von Seladelpar gegenüber Placebo. Es traten keine klinischen Ereignisse wie Lebertransplantationen, ein MELD-Score ≥ 15 oder eine behandlungsbedürftige Aszitis auf. Im Endpunkt Hospitalisierung zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Lebensqualität zeigt sich im Endpunkt PBC-40 kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
In der Gesamtschau der vorliegenden Ergebnisse wird aufgrund des gezeigten Vorteils im Endpunkt Juckreiz ein Hinweis für einen geringen Zusatznutzen von Seladelpar festgestellt.
Die Gültigkeit des Beschlusses ist bis zum 1. März 2031 befristet.
Datenstand: 29.10.2026