Pedmarqsi
Natriumthiosulfat
ATC group V03AB Antidote
Subpopulation overview
2 subpopulations with differing results
- Non-quantifiable (a)
- Not proven (b)
| Subpopulation overview | Patient groups | Added benefit | Certainty of evidence | Mortality | Morbidity | Quality of life | Adverse effects |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisiertem, nicht… | Non-quantifiable | Indication | No statistically significant or relevant difference | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | No data are available | No statistically significant or relevant difference |
| b) | Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht… | Not proven | – | Not assessable | Not assessable | Not assessable | Not assessable |
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Pedmarqsi ist angezeigt für die Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität bei Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten, soliden Tumoren.
Subpopulation a)
Non-quantifiableIndication
↑ Back to overviewPatientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisiertem, nicht metastasierten Hepatoblastom mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Natriumthiosulfat gegenüber beobachtendem Abwarten:
Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen.
- Proof
- Indication: One good, larger study is available
- Hint
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil in dem Endpunkt Hörverlust (BROCK-Grad ≥ 1) |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied bei schweren UE. Es liegen keine bewertbaren Daten für SUE und Therapieabbrüche aufgrund von UE vor. Im Detail Nachteile bei spezifischen UE. |
Active substance
Natriumthiosulfat
Appropriate comparator therapy
Beobachtendes Abwarten
ICD codes
Diagnoses
- Ototoxischer Hörverlust
- Ototoxische Schwerhörigkeit
- Ototoxische Taubheit
- Schwerhörigkeit durch toxisches Agens
- Taubheit durch toxisches Agens
- Toxische Innenohrschwerhörigkeit
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Pedmarqsi“ mit dem Wirkstoff Natriumthiosulfat.
Pedmarqsi wurde als PUMA – Arzneimittel für die Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität bei Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten, soliden Tumoren zugelassen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA beobachtendes Abwarten bestimmt
Der pharmazeutische Unternehmer legt die randomisierten kontrollierten Studien SIOPEL 6 und ACCL0431 vor, in denen Natriumthiosulfat + Cisplatin mit Cisplatin verglichen wurden.
Die Studienpopulation der SIOPEL 6 umfasst Patientinnen und Patienten mit neu diagnostiziertem, histologisch bestätigtem Hepatoblastom. Die Studienpopulation der Studie ACCL0431 umfasst unter anderem Patientinnen und Patienten mit Keimzelltumor, Hepatoblastom, Medulloblastom, Neuroblastom und Osteosarkom.
Die Studie ACCL0431 ist nicht für die Nutzenbewertung geeignet. Vom G-BA wurde daher eine getrennte Bewertung des Zusatznutzens für Patientinnen und Patienten mit lokalisiertem, nicht metastasierten Hepatoblastom und Patientinnen und Patienten mit lokalisierten, nicht metastasierten anderen soliden Tumoren als einem Hepatoblastom vorgenommen:
Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten, soliden Tumoren mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
a) Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisiertem, nicht metastasierten Hepatoblastom mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
und
b) Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten anderen soliden Tumoren als einem Hepatoblastom mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
Zu a)
Beim Gesamtüberleben zeigte sich kein Vorteil für die Gabe von Natriumthiosulfat.
In der Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Endpunkt Hörverlust (BROCK-Grad ≥ 1; erhoben mittels BROCK-Skala) für zwei Sensitivitätsanalysen vor. Für die Imputation als Hörverlust-Responder liegt ein deutlicher Vorteil und für die Imputation als Non-Responder ein moderater Vorteil für Natriumthiosulfat vor. Hinsichtlich der Ergebnisse ist zu berücksichtigen, dass für die Beurteilung des Hörverlusts auf Basis der BROCK-Skala jeweils nur Einmalmessungen durchgeführt wurden. Ferner liegen keine Daten zur sprachlichen Entwicklung der betroffenen Kinder vor. Vor diesem Hintergrund und in Anbetracht dessen, dass sich die Ergebnisse der Sensitivitätsanalysen hinsichtlich des Ausmaßes des jeweiligen Effektes unterscheiden, lässt sich das Ausmaß des Vorteils insgesamt nicht sicher quantifizieren.
Für den Endpunkt Scheitern des kurativen Therapieansatzes (Ereignisfreies Überleben, EFS) liegen keine geeigneten Daten vor. Weiterhin wurden keine Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität erhoben.
Für die SUE und Therapieabbrüche wegen UE liegen keine geeigneten Daten vor. Für die schweren UE (CTCAE-Grad ≥ 3) zeigt sich weder ein Vor- noch ein Nachteil für Natriumthiosulfat. Im Detail zeigen sich Nachteile bei den spezifischen UE.
In der Gesamtschau wird ein Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Natriumthiosulfat gegenüber beobachtendem Abwarten festgestellt.
Pedmarqsi wurde als PUMA – Arzneimittel für die Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität bei Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten, soliden Tumoren zugelassen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA beobachtendes Abwarten bestimmt
Der pharmazeutische Unternehmer legt die randomisierten kontrollierten Studien SIOPEL 6 und ACCL0431 vor, in denen Natriumthiosulfat + Cisplatin mit Cisplatin verglichen wurden.
Die Studienpopulation der SIOPEL 6 umfasst Patientinnen und Patienten mit neu diagnostiziertem, histologisch bestätigtem Hepatoblastom. Die Studienpopulation der Studie ACCL0431 umfasst unter anderem Patientinnen und Patienten mit Keimzelltumor, Hepatoblastom, Medulloblastom, Neuroblastom und Osteosarkom.
Die Studie ACCL0431 ist nicht für die Nutzenbewertung geeignet. Vom G-BA wurde daher eine getrennte Bewertung des Zusatznutzens für Patientinnen und Patienten mit lokalisiertem, nicht metastasierten Hepatoblastom und Patientinnen und Patienten mit lokalisierten, nicht metastasierten anderen soliden Tumoren als einem Hepatoblastom vorgenommen:
Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten, soliden Tumoren mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
a) Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisiertem, nicht metastasierten Hepatoblastom mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
und
b) Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten anderen soliden Tumoren als einem Hepatoblastom mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
Zu a)
Beim Gesamtüberleben zeigte sich kein Vorteil für die Gabe von Natriumthiosulfat.
In der Endpunktkategorie Morbidität liegen Ergebnisse zum Endpunkt Hörverlust (BROCK-Grad ≥ 1; erhoben mittels BROCK-Skala) für zwei Sensitivitätsanalysen vor. Für die Imputation als Hörverlust-Responder liegt ein deutlicher Vorteil und für die Imputation als Non-Responder ein moderater Vorteil für Natriumthiosulfat vor. Hinsichtlich der Ergebnisse ist zu berücksichtigen, dass für die Beurteilung des Hörverlusts auf Basis der BROCK-Skala jeweils nur Einmalmessungen durchgeführt wurden. Ferner liegen keine Daten zur sprachlichen Entwicklung der betroffenen Kinder vor. Vor diesem Hintergrund und in Anbetracht dessen, dass sich die Ergebnisse der Sensitivitätsanalysen hinsichtlich des Ausmaßes des jeweiligen Effektes unterscheiden, lässt sich das Ausmaß des Vorteils insgesamt nicht sicher quantifizieren.
Für den Endpunkt Scheitern des kurativen Therapieansatzes (Ereignisfreies Überleben, EFS) liegen keine geeigneten Daten vor. Weiterhin wurden keine Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität erhoben.
Für die SUE und Therapieabbrüche wegen UE liegen keine geeigneten Daten vor. Für die schweren UE (CTCAE-Grad ≥ 3) zeigt sich weder ein Vor- noch ein Nachteil für Natriumthiosulfat. Im Detail zeigen sich Nachteile bei den spezifischen UE.
In der Gesamtschau wird ein Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Natriumthiosulfat gegenüber beobachtendem Abwarten festgestellt.
Subpopulation b)
Not proven
↑ Back to overviewPatientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten anderen soliden Tumoren als einem Hepatoblastom mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Natriumthiosulfat gegenüber beobachtendem Abwarten:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Natriumthiosulfat
Appropriate comparator therapy
Beobachtendes Abwarten
ICD codes
Diagnoses
- Ototoxischer Hörverlust
- Ototoxische Schwerhörigkeit
- Ototoxische Taubheit
- Schwerhörigkeit durch toxisches Agens
- Taubheit durch toxisches Agens
- Toxische Innenohrschwerhörigkeit
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels "Pedmarqsi" mit dem Wirkstoff Natriumthiosulfat.
Pedmarqsi wurde als PUMA – Arzneimittel für die Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität bei Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten, soliden Tumoren zugelassen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA beobachtendes Abwarten bestimmt
Der pharmazeutische Unternehmer legt die randomisierten kontrollierten Studien SIOPEL 6 und ACCL0431 vor, in denen Natriumthiosulfat + Cisplatin mit Cisplatin verglichen wurden.
Die Studienpopulation der SIOPEL 6 umfasst Patientinnen und Patienten mit neu diagnostiziertem, histologisch bestätigtem Hepatoblastom. Die Studienpopulation der Studie ACCL0431 umfasst unter anderem Patientinnen und Patienten mit Keimzelltumor, Hepatoblastom, Medulloblastom, Neuroblastom und Osteosarkom.
Die Studie ACCL0431 ist nicht für die Nutzenbewertung geeignet. Vom G-BA wurde daher eine getrennte Bewertung des Zusatznutzens für Patientinnen und Patienten mit lokalisiertem, nicht metastasierten Hepatoblastom und Patientinnen und Patienten mit lokalisierten, nicht metastasierten anderen soliden Tumoren als einem Hepatoblastom vorgenommen:
Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten, soliden Tumoren mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
a) Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisiertem, nicht metastasierten Hepatoblastom mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
und
b) Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten anderen soliden Tumoren als einem Hepatoblastom mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
Zu b)
Die Studie ACCL0431 ist nicht für die Nutzenbewertung geeignet, da ein wesentlicher Teil der Patientinnen und Patienten nicht die für die Nutzenbewertung relevante Population von Patientinnen und Patienten mit lokalisierter, nicht metastasierter Erkrankung abbildet. Es liegen somit keine geeigneten Daten für eine Bewertung des Zusatznutzens vor. Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Pedmarqsi wurde als PUMA – Arzneimittel für die Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität bei Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten, soliden Tumoren zugelassen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA beobachtendes Abwarten bestimmt
Der pharmazeutische Unternehmer legt die randomisierten kontrollierten Studien SIOPEL 6 und ACCL0431 vor, in denen Natriumthiosulfat + Cisplatin mit Cisplatin verglichen wurden.
Die Studienpopulation der SIOPEL 6 umfasst Patientinnen und Patienten mit neu diagnostiziertem, histologisch bestätigtem Hepatoblastom. Die Studienpopulation der Studie ACCL0431 umfasst unter anderem Patientinnen und Patienten mit Keimzelltumor, Hepatoblastom, Medulloblastom, Neuroblastom und Osteosarkom.
Die Studie ACCL0431 ist nicht für die Nutzenbewertung geeignet. Vom G-BA wurde daher eine getrennte Bewertung des Zusatznutzens für Patientinnen und Patienten mit lokalisiertem, nicht metastasierten Hepatoblastom und Patientinnen und Patienten mit lokalisierten, nicht metastasierten anderen soliden Tumoren als einem Hepatoblastom vorgenommen:
Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten, soliden Tumoren mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
a) Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisiertem, nicht metastasierten Hepatoblastom mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
und
b) Patientinnen und Patienten im Alter von 1 Monat bis < 18 Jahren mit lokalisierten, nicht metastasierten anderen soliden Tumoren als einem Hepatoblastom mit Indikation zur Vorbeugung einer durch eine Cisplatin-Chemotherapie induzierten Ototoxizität
Zu b)
Die Studie ACCL0431 ist nicht für die Nutzenbewertung geeignet, da ein wesentlicher Teil der Patientinnen und Patienten nicht die für die Nutzenbewertung relevante Population von Patientinnen und Patienten mit lokalisierter, nicht metastasierter Erkrankung abbildet. Es liegen somit keine geeigneten Daten für eine Bewertung des Zusatznutzens vor. Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Data status: 2026-10-29