This Decision
- D56 Thalassämie
Non-quantifiable
Casgevy
Exagamglogen autotemcel
ATC group B06AX Andere Hämatologika
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Indication
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Positive effect with high certainty of evidence
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Casgevy wird angewendet zur Behandlung von transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (TDT) bei Patienten ab 12 Jahren, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht.
Patient group
Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein HLA-kompatibler, verwandter Stammzellspender zur Verfügung steht
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Exagamglogen autotemcel:
Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication: One good, larger study is available
- Hint
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with high certainty of evidence | Vorteil im Endpunkt Transfusionsfreiheit |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Exagamglogen autotemcel
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Casgevy mit dem Wirkstoff Exagamglogen autotemcel. Casgevy wurde als Orphan Drug unter besonderen Bedingungen zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Behandlung von transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie bei Patienten ab 12 Jahren, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen-kompatibler, verwandter HSZ- Spender zur Verfügung steht.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der pivotalen, einarmigen, offenen, multizentrischen Phase-I/II/III-Studie CLIMB-TDT-111 und der Extensionsstudie CLIMB-CTX001-131 sowie zwei indirekte Vergleiche für den Endpunkt Transfusionsfreiheit vor.
Aus den vorgelegten Daten ergeben sich Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität, zur Lebensqualität sowie zu Nebenwirkungen. Außer zum Endpunkt Transfusionsunabhängigkeit, lassen sich aufgrund fehlender vergleichender Daten für keinen in den Studien erhobenen patientenrelevanten Endpunkt Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
Diesbezüglich wird das in der Studie CLIMB-TDT-111 erzielte Ergebnis zur Transfusionsunabhängigkeit nach 12 Monaten als ein dramatischer Effekt der Behandlung gegenüber dem erwarteten natürlichen Krankheitsverlauf gewertet. Vor diesem Hintergrund werden zudem die Ergebnisse des vorgelegten naiven indirekten Vergleichs gegenüber Daten aus der WebTHAL-Datenbank von Patientinnen und Patienten mit natürlichem Krankheitsverlauf bzw. unter Behandlung mit „Standard of Care“ trotz der genannten Limitationen und unter Berücksichtigung der hohen Effektstärke für die vorliegende Bewertung herangezogen.
In der Gesamtschau liegt ein relevanter Vorteil für den Endpunkt Transfusionsunabhängigkeit vor. Für die weiteren patientenrelevante Endpunkte sind die Daten nicht bewertbar, da keine vergleichenden Daten vorliegen. Somit lassen sich zu diesen Endpunkten keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens von Exagamglogen autotemcel ableiten und es kann in der Gesamtbewertung auch keine Abwägung gegenüber dem Vorteil hinsichtlich der Transfusionsunabhängigkeit vorgenommen werden.
In der Gesamtschau wird ein nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Die Aussagekraft der Nachweise wird als ein Hinweis eingestuft.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Behandlung von transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie bei Patienten ab 12 Jahren, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen-kompatibler, verwandter HSZ- Spender zur Verfügung steht.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der pivotalen, einarmigen, offenen, multizentrischen Phase-I/II/III-Studie CLIMB-TDT-111 und der Extensionsstudie CLIMB-CTX001-131 sowie zwei indirekte Vergleiche für den Endpunkt Transfusionsfreiheit vor.
Aus den vorgelegten Daten ergeben sich Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität, zur Lebensqualität sowie zu Nebenwirkungen. Außer zum Endpunkt Transfusionsunabhängigkeit, lassen sich aufgrund fehlender vergleichender Daten für keinen in den Studien erhobenen patientenrelevanten Endpunkt Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
Diesbezüglich wird das in der Studie CLIMB-TDT-111 erzielte Ergebnis zur Transfusionsunabhängigkeit nach 12 Monaten als ein dramatischer Effekt der Behandlung gegenüber dem erwarteten natürlichen Krankheitsverlauf gewertet. Vor diesem Hintergrund werden zudem die Ergebnisse des vorgelegten naiven indirekten Vergleichs gegenüber Daten aus der WebTHAL-Datenbank von Patientinnen und Patienten mit natürlichem Krankheitsverlauf bzw. unter Behandlung mit „Standard of Care“ trotz der genannten Limitationen und unter Berücksichtigung der hohen Effektstärke für die vorliegende Bewertung herangezogen.
In der Gesamtschau liegt ein relevanter Vorteil für den Endpunkt Transfusionsunabhängigkeit vor. Für die weiteren patientenrelevante Endpunkte sind die Daten nicht bewertbar, da keine vergleichenden Daten vorliegen. Somit lassen sich zu diesen Endpunkten keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens von Exagamglogen autotemcel ableiten und es kann in der Gesamtbewertung auch keine Abwägung gegenüber dem Vorteil hinsichtlich der Transfusionsunabhängigkeit vorgenommen werden.
In der Gesamtschau wird ein nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Die Aussagekraft der Nachweise wird als ein Hinweis eingestuft.
Decisions for Casgevy (2)
- D57 Sichelzellenkrankheiten
Non-quantifiable
Data status: 2026-10-29