Andembry
Garadacimab
ATC group B06AC Mittel zur Behandlung des Hereditären Angioödems
Result at a glance
Added benefit
ConsiderableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Andembry wird bei erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren zur routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems (hereditary angioedema, HAE) angewendet.
Patient group
Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Garadacimab gegenüber Berotralstat:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable: Previously unattained, marked improvement in treatment-relevant benefit: reduction of serious symptoms, moderate extension of survival, noticeable relief of the disease, relevant avoidance of serious adverse effects or significant avoidance of other adverse effects
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil in der monatlichen Rate der HAE-Attacken. Vorteil beim Gesundheitszustand. |
| Quality of life | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
Active substance
Garadacimab
Appropriate comparator therapy
Eine Routine-Prophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor oder Lanadelumab oder Berotralstat
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels ANDEMBRY mit dem Wirkstoff Garadacimab, zugelassen zur Anwendung in der routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine Routine-Prophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor oder Lanadelumab oder Berotralstat bestimmt.
Mangels direkt vergleichender Studien wurde ein adjustierter indirekter Vergleich von Garadacimab gegenüber Berotralstat über den Brückenkomparator Placebo herangezogen. Die vorgelegte Studie VANGUARD ist den Studien APeX-2 und APeX-J hinreichend ähnlich, so dass der adjustierte indirekte Vergleich als geeignet für die Nutzenbewertung angesehen wird.
Es wurden ausschließlich Patientinnen und Patienten mit HAE Typ I und Typ II untersucht. Demnach lassen sich keine Aussagen zum Zusatznutzen bei Patientinnen und Patienten mit HAE Typ III ableiten.
In den Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigten sich jeweils statistisch signifikante Vorteile zugunsten von Garadacimab für die Endpunkte „monatliche Rate der HAE-Attacken“, „Aktivitätsbeeinträchtigung“ und „Gesundheitszustand“. Für den Endpunkt „Attackenfreiheit“ zeigten sich keine statisch signifikanten Unterschiede.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigte sich ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Garadacimab.
Bei den Nebenwirkungen zeigten sich keine statisch signifikanten Unterschiede zwischen Garadacimab und Berotralstat.
In der Gesamtschau wurden auf Basis eines adjustierten indirekten Vergleiches somit ausschließlich Vorteile von Garadacimab gegenüber Berotralstat gezeigt, die im Ausmaß insgesamt als beträchtlich eingestuft werden. Da die Ergebnisse auf einem adjustierten indirekten Vergleich beruhen, ist die Aussagesicherheit insgesamt jedoch eingeschränkt.
Für Garadacimab wird daher bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen zur Anwendung in der routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen gegenüber Berotralstat festgestellt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine Routine-Prophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor oder Lanadelumab oder Berotralstat bestimmt.
Mangels direkt vergleichender Studien wurde ein adjustierter indirekter Vergleich von Garadacimab gegenüber Berotralstat über den Brückenkomparator Placebo herangezogen. Die vorgelegte Studie VANGUARD ist den Studien APeX-2 und APeX-J hinreichend ähnlich, so dass der adjustierte indirekte Vergleich als geeignet für die Nutzenbewertung angesehen wird.
Es wurden ausschließlich Patientinnen und Patienten mit HAE Typ I und Typ II untersucht. Demnach lassen sich keine Aussagen zum Zusatznutzen bei Patientinnen und Patienten mit HAE Typ III ableiten.
In den Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigten sich jeweils statistisch signifikante Vorteile zugunsten von Garadacimab für die Endpunkte „monatliche Rate der HAE-Attacken“, „Aktivitätsbeeinträchtigung“ und „Gesundheitszustand“. Für den Endpunkt „Attackenfreiheit“ zeigten sich keine statisch signifikanten Unterschiede.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigte sich ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Garadacimab.
Bei den Nebenwirkungen zeigten sich keine statisch signifikanten Unterschiede zwischen Garadacimab und Berotralstat.
In der Gesamtschau wurden auf Basis eines adjustierten indirekten Vergleiches somit ausschließlich Vorteile von Garadacimab gegenüber Berotralstat gezeigt, die im Ausmaß insgesamt als beträchtlich eingestuft werden. Da die Ergebnisse auf einem adjustierten indirekten Vergleich beruhen, ist die Aussagesicherheit insgesamt jedoch eingeschränkt.
Für Garadacimab wird daher bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen zur Anwendung in der routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen gegenüber Berotralstat festgestellt.
Data status: 2026-10-29