Andembry
Garadacimab
ATC-Gruppe B06AC Mittel zur Behandlung des Hereditären Angioödems
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
BeträchtlichAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Andembry wird bei erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren zur routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems (hereditary angioedema, HAE) angewendet.
Patientengruppe
Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Garadacimab gegenüber Berotralstat:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich: Bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Abschwächung schwerwiegender Symptome, moderate Verlängerung der Lebensdauer, spürbare Linderung der Erkrankung, relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil in der monatlichen Rate der HAE-Attacken. Vorteil beim Gesundheitszustand. |
| Lebensqualität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
Aktiver Wirkstoff
Garadacimab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Eine Routine-Prophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor oder Lanadelumab oder Berotralstat
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels ANDEMBRY mit dem Wirkstoff Garadacimab, zugelassen zur Anwendung in der routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine Routine-Prophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor oder Lanadelumab oder Berotralstat bestimmt.
Mangels direkt vergleichender Studien wurde ein adjustierter indirekter Vergleich von Garadacimab gegenüber Berotralstat über den Brückenkomparator Placebo herangezogen. Die vorgelegte Studie VANGUARD ist den Studien APeX-2 und APeX-J hinreichend ähnlich, so dass der adjustierte indirekte Vergleich als geeignet für die Nutzenbewertung angesehen wird.
Es wurden ausschließlich Patientinnen und Patienten mit HAE Typ I und Typ II untersucht. Demnach lassen sich keine Aussagen zum Zusatznutzen bei Patientinnen und Patienten mit HAE Typ III ableiten.
In den Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigten sich jeweils statistisch signifikante Vorteile zugunsten von Garadacimab für die Endpunkte „monatliche Rate der HAE-Attacken“, „Aktivitätsbeeinträchtigung“ und „Gesundheitszustand“. Für den Endpunkt „Attackenfreiheit“ zeigten sich keine statisch signifikanten Unterschiede.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigte sich ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Garadacimab.
Bei den Nebenwirkungen zeigten sich keine statisch signifikanten Unterschiede zwischen Garadacimab und Berotralstat.
In der Gesamtschau wurden auf Basis eines adjustierten indirekten Vergleiches somit ausschließlich Vorteile von Garadacimab gegenüber Berotralstat gezeigt, die im Ausmaß insgesamt als beträchtlich eingestuft werden. Da die Ergebnisse auf einem adjustierten indirekten Vergleich beruhen, ist die Aussagesicherheit insgesamt jedoch eingeschränkt.
Für Garadacimab wird daher bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen zur Anwendung in der routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen gegenüber Berotralstat festgestellt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine Routine-Prophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor oder Lanadelumab oder Berotralstat bestimmt.
Mangels direkt vergleichender Studien wurde ein adjustierter indirekter Vergleich von Garadacimab gegenüber Berotralstat über den Brückenkomparator Placebo herangezogen. Die vorgelegte Studie VANGUARD ist den Studien APeX-2 und APeX-J hinreichend ähnlich, so dass der adjustierte indirekte Vergleich als geeignet für die Nutzenbewertung angesehen wird.
Es wurden ausschließlich Patientinnen und Patienten mit HAE Typ I und Typ II untersucht. Demnach lassen sich keine Aussagen zum Zusatznutzen bei Patientinnen und Patienten mit HAE Typ III ableiten.
In den Studien traten keine Todesfälle auf.
In der Kategorie Morbidität zeigten sich jeweils statistisch signifikante Vorteile zugunsten von Garadacimab für die Endpunkte „monatliche Rate der HAE-Attacken“, „Aktivitätsbeeinträchtigung“ und „Gesundheitszustand“. Für den Endpunkt „Attackenfreiheit“ zeigten sich keine statisch signifikanten Unterschiede.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigte sich ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Garadacimab.
Bei den Nebenwirkungen zeigten sich keine statisch signifikanten Unterschiede zwischen Garadacimab und Berotralstat.
In der Gesamtschau wurden auf Basis eines adjustierten indirekten Vergleiches somit ausschließlich Vorteile von Garadacimab gegenüber Berotralstat gezeigt, die im Ausmaß insgesamt als beträchtlich eingestuft werden. Da die Ergebnisse auf einem adjustierten indirekten Vergleich beruhen, ist die Aussagesicherheit insgesamt jedoch eingeschränkt.
Für Garadacimab wird daher bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen zur Anwendung in der routinemäßigen Prophylaxe wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen gegenüber Berotralstat festgestellt.
Datenstand: 29.10.2026