Iqirvo
Elafibranor
ATC group A05AX Andere Mittel zur Gallentherapie
Result at a glance
Added benefit
MinorCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Iqirvo ist indiziert für die Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen.
Patient group
Erwachsene mit primär biliärer Cholangitis (PBC) und unzureichendem Ansprechen oder Unverträglichkeit auf Ursodeoxycholsäure (UDCA)
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Elafibranor:
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor: Previously unattained moderate improvement in treatment-relevant benefit that is more than marginal: reduction of non-serious symptoms, relevant avoidance of adverse effects
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. Im Detail Vorteile im Endpunkt 5-D Itch (Domäne „Schweregrad“ und „Richtung“). |
| Quality of life | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil im Endpunkt PBC-40 Domäne „Juckreiz“. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Elafibranor
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Iqirvo mit dem Wirkstoff Elafibranor.
Iqirvo wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zur Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der zulassungsbegründenden, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Phase-III-Studie ELATIVE mit einer doppelblinden Phase von 52 Wochen vor.
In der Studie wurden keine Patientinnen und Patienten in einem schwer fortgeschrittenen Stadium der primär biliären Cholangitis untersucht. Diese Patientengruppe ist jedoch von der Zulassung von Elafibranor umfasst.
In der Studie traten zwei Todesfälle im Elafibranor-Arm auf.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigte sich für die Endpunkte klinische Ereignisse, Gesundheitszustand, Tagesschläfrigkeit und Fatigue jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen. Für den Endpunkt Juckreiz zeigte sich zwar in den Domänen „Schweregrad“ und „Richtung“ des 5-DItch jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil, dieser spiegelte sich jedoch weder im Gesamtscore des 5-D Itch noch in den weiteren Domänen wider. Auch an Hand des PBC Worst Itch NRS zeigte sich für den Endpunkt Juckreiz keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität zeigte sich ein statistisch signifikanter Vorteil in der Domäne „Juckreiz“ des PBC-40-Fragebogens.
In der Kategorie Nebenwirkungen konnten keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen beobachtet werden.
In der Gesamtschau der vorliegenden Ergebnisse wird aufgrund des gezeigten Vorteils in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Elafibranor festgestellt.
Die Gültigkeit des Beschlusses ist bis zum 1. Dezember 2030 befristet.
Iqirvo wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zur Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der zulassungsbegründenden, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Phase-III-Studie ELATIVE mit einer doppelblinden Phase von 52 Wochen vor.
In der Studie wurden keine Patientinnen und Patienten in einem schwer fortgeschrittenen Stadium der primär biliären Cholangitis untersucht. Diese Patientengruppe ist jedoch von der Zulassung von Elafibranor umfasst.
In der Studie traten zwei Todesfälle im Elafibranor-Arm auf.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigte sich für die Endpunkte klinische Ereignisse, Gesundheitszustand, Tagesschläfrigkeit und Fatigue jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen. Für den Endpunkt Juckreiz zeigte sich zwar in den Domänen „Schweregrad“ und „Richtung“ des 5-DItch jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil, dieser spiegelte sich jedoch weder im Gesamtscore des 5-D Itch noch in den weiteren Domänen wider. Auch an Hand des PBC Worst Itch NRS zeigte sich für den Endpunkt Juckreiz keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität zeigte sich ein statistisch signifikanter Vorteil in der Domäne „Juckreiz“ des PBC-40-Fragebogens.
In der Kategorie Nebenwirkungen konnten keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen beobachtet werden.
In der Gesamtschau der vorliegenden Ergebnisse wird aufgrund des gezeigten Vorteils in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Elafibranor festgestellt.
Die Gültigkeit des Beschlusses ist bis zum 1. Dezember 2030 befristet.
Data status: 2026-10-29