Iqirvo
Elafibranor
ATC-Gruppe A05AX Andere Mittel zur Gallentherapie
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
GeringAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Iqirvo ist indiziert für die Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen.
Patientengruppe
Erwachsene mit primär biliärer Cholangitis (PBC) und unzureichendem Ansprechen oder Unverträglichkeit auf Ursodeoxycholsäure (UDCA)
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Elafibranor:
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering: Bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen, relevante Vermeidung von Nebenwirkungen
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. Im Detail Vorteile im Endpunkt 5-D Itch (Domäne „Schweregrad“ und „Richtung“). |
| Lebensqualität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im Endpunkt PBC-40 Domäne „Juckreiz“. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Aktiver Wirkstoff
Elafibranor
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Iqirvo mit dem Wirkstoff Elafibranor.
Iqirvo wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zur Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der zulassungsbegründenden, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Phase-III-Studie ELATIVE mit einer doppelblinden Phase von 52 Wochen vor.
In der Studie wurden keine Patientinnen und Patienten in einem schwer fortgeschrittenen Stadium der primär biliären Cholangitis untersucht. Diese Patientengruppe ist jedoch von der Zulassung von Elafibranor umfasst.
In der Studie traten zwei Todesfälle im Elafibranor-Arm auf.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigte sich für die Endpunkte klinische Ereignisse, Gesundheitszustand, Tagesschläfrigkeit und Fatigue jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen. Für den Endpunkt Juckreiz zeigte sich zwar in den Domänen „Schweregrad“ und „Richtung“ des 5-DItch jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil, dieser spiegelte sich jedoch weder im Gesamtscore des 5-D Itch noch in den weiteren Domänen wider. Auch an Hand des PBC Worst Itch NRS zeigte sich für den Endpunkt Juckreiz keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität zeigte sich ein statistisch signifikanter Vorteil in der Domäne „Juckreiz“ des PBC-40-Fragebogens.
In der Kategorie Nebenwirkungen konnten keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen beobachtet werden.
In der Gesamtschau der vorliegenden Ergebnisse wird aufgrund des gezeigten Vorteils in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Elafibranor festgestellt.
Die Gültigkeit des Beschlusses ist bis zum 1. Dezember 2030 befristet.
Iqirvo wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zur Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) in Kombination mit Ursodeoxycholsäure (UDCA) bei Erwachsenen, die nicht ausreichend auf UDCA ansprechen, oder als Monotherapie bei Patienten, die UDCA nicht vertragen, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der zulassungsbegründenden, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, Placebo-kontrollierten Phase-III-Studie ELATIVE mit einer doppelblinden Phase von 52 Wochen vor.
In der Studie wurden keine Patientinnen und Patienten in einem schwer fortgeschrittenen Stadium der primär biliären Cholangitis untersucht. Diese Patientengruppe ist jedoch von der Zulassung von Elafibranor umfasst.
In der Studie traten zwei Todesfälle im Elafibranor-Arm auf.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigte sich für die Endpunkte klinische Ereignisse, Gesundheitszustand, Tagesschläfrigkeit und Fatigue jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen. Für den Endpunkt Juckreiz zeigte sich zwar in den Domänen „Schweregrad“ und „Richtung“ des 5-DItch jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil, dieser spiegelte sich jedoch weder im Gesamtscore des 5-D Itch noch in den weiteren Domänen wider. Auch an Hand des PBC Worst Itch NRS zeigte sich für den Endpunkt Juckreiz keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
In der Endpunktkategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität zeigte sich ein statistisch signifikanter Vorteil in der Domäne „Juckreiz“ des PBC-40-Fragebogens.
In der Kategorie Nebenwirkungen konnten keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen beobachtet werden.
In der Gesamtschau der vorliegenden Ergebnisse wird aufgrund des gezeigten Vorteils in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Elafibranor festgestellt.
Die Gültigkeit des Beschlusses ist bis zum 1. Dezember 2030 befristet.
Datenstand: 29.10.2026