Voydeya
Danicopan
ATC group L04AJ Komplement-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Voydeya wird angewendet als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine residuale hämolytische Anämie haben.
Patient group
Erwachsene mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine residuale hämolytische Anämie haben
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Danicopan als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Danicopan
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Voydeya mit dem Wirkstoff Danicopan. Voydeya wurde als Orphan Drug in folgendem Anwendungsgebiet zugelassen:
„Voydeya wird angewendet als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine residuale hämolytische Anämie haben.“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der pivotalen Phase III- Studie ALPHA vorgelegt. Im Rahmen der doppelblinden, randomisiert kontrollierten Phase (TP1) der Studie wurde Danicopan gegenüber Placebo verglichen (bei jeweils stabiler Hintergrundtherapie mit Ravulizumab oder Eculizumab).
Bei der PNH handelt es sich um eine chronische Erkrankung. Vor diesem Hintergrund wird insbesondere die Dauer der TP1 von 12 Wochen insgesamt als zu kurz bewertet, um das Ausmaß des Zusatznutzens quantifizieren zu können. Darüber hinaus ist die Studie ALPHA mit weiteren Unsicherheiten behaftet.
Insgesamt ist somit keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzen von Danicopan möglich.
Im Ergebnis wird für Danicopan ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
„Voydeya wird angewendet als Zusatztherapie zu Ravulizumab oder Eculizumab zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die eine residuale hämolytische Anämie haben.“
Der pharmazeutische Unternehmer hat zur Nutzenbewertung Daten der pivotalen Phase III- Studie ALPHA vorgelegt. Im Rahmen der doppelblinden, randomisiert kontrollierten Phase (TP1) der Studie wurde Danicopan gegenüber Placebo verglichen (bei jeweils stabiler Hintergrundtherapie mit Ravulizumab oder Eculizumab).
Bei der PNH handelt es sich um eine chronische Erkrankung. Vor diesem Hintergrund wird insbesondere die Dauer der TP1 von 12 Wochen insgesamt als zu kurz bewertet, um das Ausmaß des Zusatznutzens quantifizieren zu können. Darüber hinaus ist die Studie ALPHA mit weiteren Unsicherheiten behaftet.
Insgesamt ist somit keine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzen von Danicopan möglich.
Im Ergebnis wird für Danicopan ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Data status: 2026-10-29