This Decision
- E78 Störungen des Lipoproteinstoffwechsels und sonstige Lipidämien
Not proven
Evkeeza
Evinacumab
ATC group C10AX Andere Mittel, die den Lipidstoffwechsel beeinflussen
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Evkeeza wird angewendet als adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung des Spiegels des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (low density lipoprotein cholesterin, LDL-C) zur Behandlung von erwachsenen und jugendlichen Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).
Patient group
Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Evinacumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Evinacumab
Appropriate comparator therapy
- Evolocumab ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder - LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder - Evolocumab und LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Arzneimittels Evkeeza mit dem Wirkstoff Evinacumab. Evkeeza wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen und ist indiziert zur Behandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit HoFH, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind, lautet: Evolocumab oder LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) oder Evolocumab und LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen), jeweils ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die randomisierte, kontrollierte, doppelblinde Studie ELIPSE-HoFH vor, die die Gabe von Evinacumab gegenüber Placebo, jeweils in Kombination mit einer fettarmen Diät und einer maximal tolerierten lipidsenkenden Therapie bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen mit HoFH. Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die einarmige Studie R1500-CL-1719 vor.
Da ein relevanter Anteil der Patientinnen und Patienten im Vergleichsarm der Studie ELIPSE-HoFH weder Evolocumab noch LDL-Apherese erhalten haben, wurde die zweckmäßige Vergleichstherapie in der Studie nicht adäquat umgesetzt und die Studie kann für die Ableitung des Zusatznutzens nicht herangezogen werden.
Die ergänzend dargestellte einarmige Studie R1500-CL-1719 ist aufgrund des fehlenden Vergleichs nicht geeignet, um Aussagen zum Zusatznutzen von Evinacumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.
Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit HoFH, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind, lautet: Evolocumab oder LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) oder Evolocumab und LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen), jeweils ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die randomisierte, kontrollierte, doppelblinde Studie ELIPSE-HoFH vor, die die Gabe von Evinacumab gegenüber Placebo, jeweils in Kombination mit einer fettarmen Diät und einer maximal tolerierten lipidsenkenden Therapie bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen mit HoFH. Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die einarmige Studie R1500-CL-1719 vor.
Da ein relevanter Anteil der Patientinnen und Patienten im Vergleichsarm der Studie ELIPSE-HoFH weder Evolocumab noch LDL-Apherese erhalten haben, wurde die zweckmäßige Vergleichstherapie in der Studie nicht adäquat umgesetzt und die Studie kann für die Ableitung des Zusatznutzens nicht herangezogen werden.
Die ergänzend dargestellte einarmige Studie R1500-CL-1719 ist aufgrund des fehlenden Vergleichs nicht geeignet, um Aussagen zum Zusatznutzen von Evinacumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.
Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
Decisions for Evkeeza (2)
- E78 Störungen des Lipoproteinstoffwechsels und sonstige Lipidämien
Not proven
Data status: 2026-10-29