Dieser Beschluss
- E78 Störungen des Lipoproteinstoffwechsels und sonstige Lipidämien
Ist nicht belegt
Evkeeza
Evinacumab
ATC-Gruppe C10AX Andere Mittel, die den Lipidstoffwechsel beeinflussen
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Evkeeza wird angewendet als adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung des Spiegels des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (low density lipoprotein cholesterin, LDL-C) zur Behandlung von erwachsenen und jugendlichen Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).
Patientengruppe
Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Evinacumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Evinacumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
- Evolocumab ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder - LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie, oder - Evolocumab und LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Arzneimittels Evkeeza mit dem Wirkstoff Evinacumab. Evkeeza wurde unter „außergewöhnlichen Umständen“ zugelassen und ist indiziert zur Behandlung von Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH).
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit HoFH, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind, lautet: Evolocumab oder LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) oder Evolocumab und LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen), jeweils ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die randomisierte, kontrollierte, doppelblinde Studie ELIPSE-HoFH vor, die die Gabe von Evinacumab gegenüber Placebo, jeweils in Kombination mit einer fettarmen Diät und einer maximal tolerierten lipidsenkenden Therapie bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen mit HoFH. Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die einarmige Studie R1500-CL-1719 vor.
Da ein relevanter Anteil der Patientinnen und Patienten im Vergleichsarm der Studie ELIPSE-HoFH weder Evolocumab noch LDL-Apherese erhalten haben, wurde die zweckmäßige Vergleichstherapie in der Studie nicht adäquat umgesetzt und die Studie kann für die Ableitung des Zusatznutzens nicht herangezogen werden.
Die ergänzend dargestellte einarmige Studie R1500-CL-1719 ist aufgrund des fehlenden Vergleichs nicht geeignet, um Aussagen zum Zusatznutzen von Evinacumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.
Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
Die vom G-BA bestimmte zweckmäßige Vergleichstherapie für Jugendliche ab 12 Jahren und Erwachsene mit HoFH, bei denen diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung ausgeschöpft worden sind, lautet: Evolocumab oder LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen) oder Evolocumab und LDL-Apherese (als „ultima ratio“ bei therapierefraktären Verläufen), jeweils ggf. mit begleitender medikamentöser lipidsenkender Therapie.
Der pharmazeutische Unternehmer legt die randomisierte, kontrollierte, doppelblinde Studie ELIPSE-HoFH vor, die die Gabe von Evinacumab gegenüber Placebo, jeweils in Kombination mit einer fettarmen Diät und einer maximal tolerierten lipidsenkenden Therapie bei Jugendlichen ab 12 Jahren und Erwachsenen mit HoFH. Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die einarmige Studie R1500-CL-1719 vor.
Da ein relevanter Anteil der Patientinnen und Patienten im Vergleichsarm der Studie ELIPSE-HoFH weder Evolocumab noch LDL-Apherese erhalten haben, wurde die zweckmäßige Vergleichstherapie in der Studie nicht adäquat umgesetzt und die Studie kann für die Ableitung des Zusatznutzens nicht herangezogen werden.
Die ergänzend dargestellte einarmige Studie R1500-CL-1719 ist aufgrund des fehlenden Vergleichs nicht geeignet, um Aussagen zum Zusatznutzen von Evinacumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie abzuleiten.
Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.
Beschlüsse zu Evkeeza (2)
- E78 Störungen des Lipoproteinstoffwechsels und sonstige Lipidämien
Ist nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026