Hyftor
Sirolimus
ATC group L04AH Mammalian target of rapamycin (mTOR)-Kinase-Inhibitoren
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- No statistically significant or relevant difference
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Hyftor wird angewendet zur Behandlung von mit tuberöser Sklerose assoziierten fazialen Angiofibromen bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 Jahren und älter.
Patient group
Erwachsene und Kinder ab 6 Jahren mit Angiofibromen im Gesicht, die in Verbindung mit tuberöser Sklerose auftreten
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Sirolimus
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil in der Verbesserung der Angiofibrome. |
| Quality of life | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Sirolimus
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Hyftor mit dem Wirkstoff Sirolimus.
Sirolimus ist zugelassen zur Behandlung von mit tuberöser Sklerose assoziierten fazialen Angiofibromen bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 Jahren und älter.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer Daten der pivotalen Zulassungsstudie NPC-12G-1, der Dosiseskalationsstudie OSD-001-001 und der einarmigen Langzeitstudie NPC-12G-2 vor.
In der Endpunktkategorie Morbidität wird ein Zusatznutzen von Sirolimus basierend auf dem Endpunkt Verbesserung der Angiofibrome gemäß IFA festgestellt. Das Ausmaß des Zusatznutzens kann jedoch nicht quantifiziert werden, da die Größenordnung des Behandlungseffektes insbesondere aufgrund unzureichender Angaben zur Entwicklung des Messinstruments und der damit einhergehenden unklaren Validität nicht abschließend beurteilt werden kann. Es verbleiben Unsicherheiten durch Limitationen in der Operationalisierung des Endpunktes Verbesserung der Angiofibrome gemäß IFA und durch die für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz zu bewertende Studiendauer der direkt vergleichenden Studien. In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt.
Sirolimus ist zugelassen zur Behandlung von mit tuberöser Sklerose assoziierten fazialen Angiofibromen bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 Jahren und älter.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer Daten der pivotalen Zulassungsstudie NPC-12G-1, der Dosiseskalationsstudie OSD-001-001 und der einarmigen Langzeitstudie NPC-12G-2 vor.
In der Endpunktkategorie Morbidität wird ein Zusatznutzen von Sirolimus basierend auf dem Endpunkt Verbesserung der Angiofibrome gemäß IFA festgestellt. Das Ausmaß des Zusatznutzens kann jedoch nicht quantifiziert werden, da die Größenordnung des Behandlungseffektes insbesondere aufgrund unzureichender Angaben zur Entwicklung des Messinstruments und der damit einhergehenden unklaren Validität nicht abschließend beurteilt werden kann. Es verbleiben Unsicherheiten durch Limitationen in der Operationalisierung des Endpunktes Verbesserung der Angiofibrome gemäß IFA und durch die für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz zu bewertende Studiendauer der direkt vergleichenden Studien. In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt.
Data status: 2026-10-29