Hyftor
Sirolimus
ATC-Gruppe L04AH Mammalian target of rapamycin (mTOR)-Kinase-Inhibitoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Hyftor wird angewendet zur Behandlung von mit tuberöser Sklerose assoziierten fazialen Angiofibromen bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 Jahren und älter.
Patientengruppe
Erwachsene und Kinder ab 6 Jahren mit Angiofibromen im Gesicht, die in Verbindung mit tuberöser Sklerose auftreten
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Sirolimus
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil in der Verbesserung der Angiofibrome. |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Aktiver Wirkstoff
Sirolimus
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Hyftor mit dem Wirkstoff Sirolimus.
Sirolimus ist zugelassen zur Behandlung von mit tuberöser Sklerose assoziierten fazialen Angiofibromen bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 Jahren und älter.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer Daten der pivotalen Zulassungsstudie NPC-12G-1, der Dosiseskalationsstudie OSD-001-001 und der einarmigen Langzeitstudie NPC-12G-2 vor.
In der Endpunktkategorie Morbidität wird ein Zusatznutzen von Sirolimus basierend auf dem Endpunkt Verbesserung der Angiofibrome gemäß IFA festgestellt. Das Ausmaß des Zusatznutzens kann jedoch nicht quantifiziert werden, da die Größenordnung des Behandlungseffektes insbesondere aufgrund unzureichender Angaben zur Entwicklung des Messinstruments und der damit einhergehenden unklaren Validität nicht abschließend beurteilt werden kann. Es verbleiben Unsicherheiten durch Limitationen in der Operationalisierung des Endpunktes Verbesserung der Angiofibrome gemäß IFA und durch die für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz zu bewertende Studiendauer der direkt vergleichenden Studien. In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt.
Sirolimus ist zugelassen zur Behandlung von mit tuberöser Sklerose assoziierten fazialen Angiofibromen bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen im Alter von 6 Jahren und älter.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer Daten der pivotalen Zulassungsstudie NPC-12G-1, der Dosiseskalationsstudie OSD-001-001 und der einarmigen Langzeitstudie NPC-12G-2 vor.
In der Endpunktkategorie Morbidität wird ein Zusatznutzen von Sirolimus basierend auf dem Endpunkt Verbesserung der Angiofibrome gemäß IFA festgestellt. Das Ausmaß des Zusatznutzens kann jedoch nicht quantifiziert werden, da die Größenordnung des Behandlungseffektes insbesondere aufgrund unzureichender Angaben zur Entwicklung des Messinstruments und der damit einhergehenden unklaren Validität nicht abschließend beurteilt werden kann. Es verbleiben Unsicherheiten durch Limitationen in der Operationalisierung des Endpunktes Verbesserung der Angiofibrome gemäß IFA und durch die für das vorliegende Anwendungsgebiet als kurz zu bewertende Studiendauer der direkt vergleichenden Studien. In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt.
Datenstand: 29.10.2026