Skytrofa
Lonapegsomatropin
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Wachstumsstörung bei Kindern und Jugendlichen von 3 Jahren bis 18 Jahren aufgrund unzureichender Sekretion des endogenen Wachstumshormons (Wachstumshormonmangel [GHD])
Patient group
Kinder und Jugendliche im Alter von 3 bis < 18 Jahre mit Wachstumsstörung aufgrund unzureichender Sekretion des Wachstumshormons
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Lonapegsomatropin:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede |
Active substance
Lonapegsomatropin
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Skytrofa mit dem Wirkstoff Lonapegsomatropin.
Lonapegsomatropin wurde als Orphan-Drug bei „Wachstumsstörung bei Kindern und Jugendlichen von 3 Jahren bis 18 Jahren aufgrund unzureichender Sekretion des endogenen Wachstumshormons (Wachstumshormonmangel [GHD])“ zugelassen.
Für die Nutzenbewertung von Lonapegsomatropin wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers die zulassungsbegründende Studie heiGHt sowie die Studie CT-301-CN vorgelegt. Aus den Studien heiGHt und CT-301-CN ergeben sich Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen.
In den Studien heiGHt und CT-301-CN traten keine Todesfälle auf.
Für den Endpunkt der Kategorie Morbidität „Körpergröße (SDS)“ zeigte sich in der Studie CT-301-CN in der prädefinierten Auswertung unter Verwendung einer ANCOVA ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Lonapegsomatropin. In der Studie heiGHt zeigte sich ein statistisch signifikanter Vorteil von Lonapegsomatropin in der nicht-prädefinierten Auswertung unter Verwendung der ANCOVA, jedoch nicht unter Verwendung der prädefinierten Analyse mittels MMRM. Der signifikante Vorteil zugunsten von Lonapegsomatropin zeigte sich außerdem in der Metaanalyse beider Studien unter Verwendung einer ANCOVA. Insgesamt jedoch lässt sich der statistisch signifikante Unterschied bei dem Endpunkt „Körpergröße (SDS)“ hinsichtlich seiner klinischen Relevanz nicht abschließend bewerten, sodass keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens abgeleitet werden können. Darüber hinaus fehlen Langzeitauswertungen, die eine Einschätzung zum weiteren Verlauf des Größenwachstums erlauben.
In der Kategorie Nebenwirkungen ergeben sich in der Gesamtschau keine Vor- oder Nachteile.
In der Gesamtschau ergibt sich bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 3 bis < 18 Jahre mit Wachstumsstörung aufgrund unzureichender Sekretion des Wachstumshormons für Lonagpegsomatropin daher ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Lonapegsomatropin wurde als Orphan-Drug bei „Wachstumsstörung bei Kindern und Jugendlichen von 3 Jahren bis 18 Jahren aufgrund unzureichender Sekretion des endogenen Wachstumshormons (Wachstumshormonmangel [GHD])“ zugelassen.
Für die Nutzenbewertung von Lonapegsomatropin wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers die zulassungsbegründende Studie heiGHt sowie die Studie CT-301-CN vorgelegt. Aus den Studien heiGHt und CT-301-CN ergeben sich Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen.
In den Studien heiGHt und CT-301-CN traten keine Todesfälle auf.
Für den Endpunkt der Kategorie Morbidität „Körpergröße (SDS)“ zeigte sich in der Studie CT-301-CN in der prädefinierten Auswertung unter Verwendung einer ANCOVA ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Lonapegsomatropin. In der Studie heiGHt zeigte sich ein statistisch signifikanter Vorteil von Lonapegsomatropin in der nicht-prädefinierten Auswertung unter Verwendung der ANCOVA, jedoch nicht unter Verwendung der prädefinierten Analyse mittels MMRM. Der signifikante Vorteil zugunsten von Lonapegsomatropin zeigte sich außerdem in der Metaanalyse beider Studien unter Verwendung einer ANCOVA. Insgesamt jedoch lässt sich der statistisch signifikante Unterschied bei dem Endpunkt „Körpergröße (SDS)“ hinsichtlich seiner klinischen Relevanz nicht abschließend bewerten, sodass keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens abgeleitet werden können. Darüber hinaus fehlen Langzeitauswertungen, die eine Einschätzung zum weiteren Verlauf des Größenwachstums erlauben.
In der Kategorie Nebenwirkungen ergeben sich in der Gesamtschau keine Vor- oder Nachteile.
In der Gesamtschau ergibt sich bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 3 bis < 18 Jahre mit Wachstumsstörung aufgrund unzureichender Sekretion des Wachstumshormons für Lonagpegsomatropin daher ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29