Skytrofa
Lonapegsomatropin
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Wachstumsstörung bei Kindern und Jugendlichen von 3 Jahren bis 18 Jahren aufgrund unzureichender Sekretion des endogenen Wachstumshormons (Wachstumshormonmangel [GHD])
Patientengruppe
Kinder und Jugendliche im Alter von 3 bis < 18 Jahre mit Wachstumsstörung aufgrund unzureichender Sekretion des Wachstumshormons
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Lonapegsomatropin:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Insgesamt keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede |
Aktiver Wirkstoff
Lonapegsomatropin
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Skytrofa mit dem Wirkstoff Lonapegsomatropin.
Lonapegsomatropin wurde als Orphan-Drug bei „Wachstumsstörung bei Kindern und Jugendlichen von 3 Jahren bis 18 Jahren aufgrund unzureichender Sekretion des endogenen Wachstumshormons (Wachstumshormonmangel [GHD])“ zugelassen.
Für die Nutzenbewertung von Lonapegsomatropin wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers die zulassungsbegründende Studie heiGHt sowie die Studie CT-301-CN vorgelegt. Aus den Studien heiGHt und CT-301-CN ergeben sich Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen.
In den Studien heiGHt und CT-301-CN traten keine Todesfälle auf.
Für den Endpunkt der Kategorie Morbidität „Körpergröße (SDS)“ zeigte sich in der Studie CT-301-CN in der prädefinierten Auswertung unter Verwendung einer ANCOVA ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Lonapegsomatropin. In der Studie heiGHt zeigte sich ein statistisch signifikanter Vorteil von Lonapegsomatropin in der nicht-prädefinierten Auswertung unter Verwendung der ANCOVA, jedoch nicht unter Verwendung der prädefinierten Analyse mittels MMRM. Der signifikante Vorteil zugunsten von Lonapegsomatropin zeigte sich außerdem in der Metaanalyse beider Studien unter Verwendung einer ANCOVA. Insgesamt jedoch lässt sich der statistisch signifikante Unterschied bei dem Endpunkt „Körpergröße (SDS)“ hinsichtlich seiner klinischen Relevanz nicht abschließend bewerten, sodass keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens abgeleitet werden können. Darüber hinaus fehlen Langzeitauswertungen, die eine Einschätzung zum weiteren Verlauf des Größenwachstums erlauben.
In der Kategorie Nebenwirkungen ergeben sich in der Gesamtschau keine Vor- oder Nachteile.
In der Gesamtschau ergibt sich bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 3 bis < 18 Jahre mit Wachstumsstörung aufgrund unzureichender Sekretion des Wachstumshormons für Lonagpegsomatropin daher ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Lonapegsomatropin wurde als Orphan-Drug bei „Wachstumsstörung bei Kindern und Jugendlichen von 3 Jahren bis 18 Jahren aufgrund unzureichender Sekretion des endogenen Wachstumshormons (Wachstumshormonmangel [GHD])“ zugelassen.
Für die Nutzenbewertung von Lonapegsomatropin wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers die zulassungsbegründende Studie heiGHt sowie die Studie CT-301-CN vorgelegt. Aus den Studien heiGHt und CT-301-CN ergeben sich Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität und Nebenwirkungen.
In den Studien heiGHt und CT-301-CN traten keine Todesfälle auf.
Für den Endpunkt der Kategorie Morbidität „Körpergröße (SDS)“ zeigte sich in der Studie CT-301-CN in der prädefinierten Auswertung unter Verwendung einer ANCOVA ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Lonapegsomatropin. In der Studie heiGHt zeigte sich ein statistisch signifikanter Vorteil von Lonapegsomatropin in der nicht-prädefinierten Auswertung unter Verwendung der ANCOVA, jedoch nicht unter Verwendung der prädefinierten Analyse mittels MMRM. Der signifikante Vorteil zugunsten von Lonapegsomatropin zeigte sich außerdem in der Metaanalyse beider Studien unter Verwendung einer ANCOVA. Insgesamt jedoch lässt sich der statistisch signifikante Unterschied bei dem Endpunkt „Körpergröße (SDS)“ hinsichtlich seiner klinischen Relevanz nicht abschließend bewerten, sodass keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens abgeleitet werden können. Darüber hinaus fehlen Langzeitauswertungen, die eine Einschätzung zum weiteren Verlauf des Größenwachstums erlauben.
In der Kategorie Nebenwirkungen ergeben sich in der Gesamtschau keine Vor- oder Nachteile.
In der Gesamtschau ergibt sich bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 3 bis < 18 Jahre mit Wachstumsstörung aufgrund unzureichender Sekretion des Wachstumshormons für Lonagpegsomatropin daher ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026