Voxzogo

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Vosoritid aufgrund der Überschreitung der 30 Millionen Euro Umsatzgrenze. Das hier bewertete Anwendungsgebiet umfasst die Behandlung von Achondroplasie bei Patient:innen ab 2 Jahren, bei denen die Epiphysen noch nicht geschlossen sind. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best-Supportive-Care (BSC) bestimmt.

Der vorliegenden Nutzenbewertung liegen die Ergebnisse der doppelblinden, kontrollierten, multizentrischen Studien BMN-111-206 und -301 zugrunde, die die Gabe von Vosoritid gegenüber Placebo bei Kindern und Jugendlichen mit Achondroplasie über 52 Wochen jeweils zusätzlich zu BSC untersuchten (206: 2 bis <5 Jahre und 301: 5 bis 18 Jahre). Für eine Einschätzung der Nachhaltigkeit der Effekte von Vosoritid werden Teilergebnisse der im Dossier vorgelegten Langzeitdaten unterstützend betrachtet.

Im Rahmen der Studien 206 und 301 traten keine Todesfälle auf.

In der Endpunktkategorie Morbidität zeigt sich basierend auf der metaanalytischen Zusammenfassung der beiden Studien ein statistisch signifikanter Vorteil beim Endpunkt „Körpergröße (z-Score)“ von Vosoritid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Die unterstützend betrachteten Auswertungen der Langzeitdaten zu diesem Endpunkt legen darüber hinaus nahe, dass der positive Effekt von Vosoritid auf Wachstum über einen längeren Zeitraum beibehalten wird. Für die funktionelle Beeinträchtigung liegt weder ein Vor- noch ein Nachteil für Vosoritid in der Studie 206 vor.

Auch hinsichtlich der Lebensqualität, erhoben mittels ITQoL, QoLISSY und PedsQL, und bei den Nebenwirkungen zeigen sich keine Unterschiede zwischen den Behandlungsgruppen.

In der Gesamtschau wird für Patient:innen mit Achondroplasie, deren Epiphysen noch nicht geschlossen sind, ein Zusatznutzen von Vosoritid basierend auf dem Vorteil beim Endpunkt „Körpergröße (z-Score)“ festgestellt. Das Ausmaß des Zusatznutzens kann jedoch nicht quantifiziert werden, da nicht abschließend beurteilbar ist, wie sich die Verbesserung der Körpergröße auf die mit Achondroplasie assoziierten Komplikationen und funktionelle Beeinträchtigung der Patient:innen auswirkt. Darüber hinaus fehlen Langzeitauswertungen bis zum Schluss der Epiphysenfugen, um die unter Vosoritid Behandlung erzielte Endgröße zu beurteilen.

Zudem bestehen Unsicherheiten, wie bzw. ob sich die Vosoritid-Behandlung auf die durch die Achondroplasie entstehende Disproportionalität der Körperproportionen auswirkt, da keine geeigneten Daten gegenüber einer gesunden Referenzpopulation vorliegen.

Insgesamt wird ein Hinweis auf einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt.