Pombiliti
Cipaglucosidase alfa
ATC group A16AB Enzyme
Result at a glance
Added benefit
MinorCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Therapeutic indication
Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) ist eine langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD)
Patient group
Erwachsene mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Cipaglucosidase alfa in Kombination mit Miglustat gegenüber Alglucosidase alfa:
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor: Previously unattained moderate improvement in treatment-relevant benefit that is more than marginal: reduction of non-serious symptoms, relevant avoidance of adverse effects
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteil in der Fähigkeit, sich zu bewegen und im Energielevel. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
Active substance
Cipaglucosidase alfa
Appropriate comparator therapy
Alglucosidase alfa
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Pombiliti mit dem Wirkstoff Cipaglucosidase alfa. Cipaglucosidase alfa ist zugelassen zur langfristigen Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD).
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Alglucosidase alfa bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens wurde die doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie PROPEL zum Vergleich von Cipaglucosidase alfa in Kombination mit Miglustat mit Alglucosidase alfa vorgelegt.
In der Studie traten keine Todesfälle auf. In der Kategorie Morbidität zeigen sich bei den mittels Subject’s Global Impression of Change (SGIC) erhobenen Endpunkten Fähigkeit, sich zu bewegen und Energielevels bei dem Endpunkt Symptomatik statistisch signifikante Vorteile für Cipaglucosidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Für die weiteren Endpunkte Körperliche Funktion, Fatigue, Dyspnoe, Funktion der oberen Extremitäten, Körperliche Belastbarkeit, Motorische Funktion und Gesundheitszustand zeigten sich keine relevanten Vorteile für Cipaglucosidase alfa.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden keine Daten erhoben. In der Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich weder bei den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen noch bei Abbrüchen wegen unerwünschten Ereignissen statistisch signifikante Unterschiede zwischen beiden Behandlungsarmen.
Insgesamt besteht ein Zusatznutzen auf Grundlage der Ergebnisse zur Fähigkeit, sich zu bewegen und zum Energielevel. Da sich die positiven Ergebnisse nicht in der Mehrzahl der ebenfalls erhobenen Morbiditätsendpunkte bestätigen, wird das Ausmaß des Zusatznutzens als gering angesehen. Die Aussagesicherheit wird aufgrund des hohen Verzerrungspotenzials von relevanten mittels der Fragbögen PROMIS und R-PAct erhobenen Endpunkten als Anhaltspunkt eingestuft.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Cipaglucosidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie festgestellt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Alglucosidase alfa bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens wurde die doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie PROPEL zum Vergleich von Cipaglucosidase alfa in Kombination mit Miglustat mit Alglucosidase alfa vorgelegt.
In der Studie traten keine Todesfälle auf. In der Kategorie Morbidität zeigen sich bei den mittels Subject’s Global Impression of Change (SGIC) erhobenen Endpunkten Fähigkeit, sich zu bewegen und Energielevels bei dem Endpunkt Symptomatik statistisch signifikante Vorteile für Cipaglucosidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Für die weiteren Endpunkte Körperliche Funktion, Fatigue, Dyspnoe, Funktion der oberen Extremitäten, Körperliche Belastbarkeit, Motorische Funktion und Gesundheitszustand zeigten sich keine relevanten Vorteile für Cipaglucosidase alfa.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden keine Daten erhoben. In der Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich weder bei den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen noch bei Abbrüchen wegen unerwünschten Ereignissen statistisch signifikante Unterschiede zwischen beiden Behandlungsarmen.
Insgesamt besteht ein Zusatznutzen auf Grundlage der Ergebnisse zur Fähigkeit, sich zu bewegen und zum Energielevel. Da sich die positiven Ergebnisse nicht in der Mehrzahl der ebenfalls erhobenen Morbiditätsendpunkte bestätigen, wird das Ausmaß des Zusatznutzens als gering angesehen. Die Aussagesicherheit wird aufgrund des hohen Verzerrungspotenzials von relevanten mittels der Fragbögen PROMIS und R-PAct erhobenen Endpunkten als Anhaltspunkt eingestuft.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Cipaglucosidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie festgestellt.
Data status: 2026-10-29