Pombiliti
Cipaglucosidase alfa
ATC-Gruppe A16AB Enzyme
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
GeringAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Es liegen keine Daten vor
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) ist eine langfristige Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD)
Patientengruppe
Erwachsene mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Cipaglucosidase alfa in Kombination mit Miglustat gegenüber Alglucosidase alfa:
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering: Bisher nicht erreichte moderate und nicht nur geringfügige Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Verringerung von nicht schwerwiegenden Symptomen, relevante Vermeidung von Nebenwirkungen
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil in der Fähigkeit, sich zu bewegen und im Energielevel. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
Aktiver Wirkstoff
Cipaglucosidase alfa
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Alglucosidase alfa
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Pombiliti mit dem Wirkstoff Cipaglucosidase alfa. Cipaglucosidase alfa ist zugelassen zur langfristigen Enzymersatztherapie zur Anwendung in Kombination mit dem Enzymstabilisator Miglustat zur Behandlung von Erwachsenen mit Morbus Pompe (Mangel an saurer α-Glucosidase [GAA]) der späten Verlaufsform (late-onset Pompe disease, LOPD).
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Alglucosidase alfa bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens wurde die doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie PROPEL zum Vergleich von Cipaglucosidase alfa in Kombination mit Miglustat mit Alglucosidase alfa vorgelegt.
In der Studie traten keine Todesfälle auf. In der Kategorie Morbidität zeigen sich bei den mittels Subject’s Global Impression of Change (SGIC) erhobenen Endpunkten Fähigkeit, sich zu bewegen und Energielevels bei dem Endpunkt Symptomatik statistisch signifikante Vorteile für Cipaglucosidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Für die weiteren Endpunkte Körperliche Funktion, Fatigue, Dyspnoe, Funktion der oberen Extremitäten, Körperliche Belastbarkeit, Motorische Funktion und Gesundheitszustand zeigten sich keine relevanten Vorteile für Cipaglucosidase alfa.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden keine Daten erhoben. In der Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich weder bei den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen noch bei Abbrüchen wegen unerwünschten Ereignissen statistisch signifikante Unterschiede zwischen beiden Behandlungsarmen.
Insgesamt besteht ein Zusatznutzen auf Grundlage der Ergebnisse zur Fähigkeit, sich zu bewegen und zum Energielevel. Da sich die positiven Ergebnisse nicht in der Mehrzahl der ebenfalls erhobenen Morbiditätsendpunkte bestätigen, wird das Ausmaß des Zusatznutzens als gering angesehen. Die Aussagesicherheit wird aufgrund des hohen Verzerrungspotenzials von relevanten mittels der Fragbögen PROMIS und R-PAct erhobenen Endpunkten als Anhaltspunkt eingestuft.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Cipaglucosidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie festgestellt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Alglucosidase alfa bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens wurde die doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie PROPEL zum Vergleich von Cipaglucosidase alfa in Kombination mit Miglustat mit Alglucosidase alfa vorgelegt.
In der Studie traten keine Todesfälle auf. In der Kategorie Morbidität zeigen sich bei den mittels Subject’s Global Impression of Change (SGIC) erhobenen Endpunkten Fähigkeit, sich zu bewegen und Energielevels bei dem Endpunkt Symptomatik statistisch signifikante Vorteile für Cipaglucosidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Für die weiteren Endpunkte Körperliche Funktion, Fatigue, Dyspnoe, Funktion der oberen Extremitäten, Körperliche Belastbarkeit, Motorische Funktion und Gesundheitszustand zeigten sich keine relevanten Vorteile für Cipaglucosidase alfa.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität wurden keine Daten erhoben. In der Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich weder bei den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen noch bei Abbrüchen wegen unerwünschten Ereignissen statistisch signifikante Unterschiede zwischen beiden Behandlungsarmen.
Insgesamt besteht ein Zusatznutzen auf Grundlage der Ergebnisse zur Fähigkeit, sich zu bewegen und zum Energielevel. Da sich die positiven Ergebnisse nicht in der Mehrzahl der ebenfalls erhobenen Morbiditätsendpunkte bestätigen, wird das Ausmaß des Zusatznutzens als gering angesehen. Die Aussagesicherheit wird aufgrund des hohen Verzerrungspotenzials von relevanten mittels der Fragbögen PROMIS und R-PAct erhobenen Endpunkten als Anhaltspunkt eingestuft.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Cipaglucosidase alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie festgestellt.
Datenstand: 29.10.2026