Camzyos
Mavacamten
ATC group C01EB Andere Herzmittel
Result at a glance
Added benefit
ConsiderableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Quality of life
- Positive effect with low or unclear certainty of evidence
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Camzyos wird angewendet bei erwachsenen Patienten zur Behandlung der symptomatischen (New York Heart Association Klassifizierung, NYHA, Klasse II – III) hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM).
Patient group
Erwachsene mit symptomatischer hypertropher obstruktiver Kardiomyopathie (NYHA Klasse II–III)
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable: Previously unattained, marked improvement in treatment-relevant benefit: reduction of serious symptoms, moderate extension of survival, noticeable relief of the disease, relevant avoidance of serious adverse effects or significant avoidance of other adverse effects
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteile bei der Symptomatik (HCMSQ Gesamtscore sowie PGIC und PGIS). |
| Quality of life | Positive effect with low or unclear certainty of evidence | Vorteile bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (KCCQ-OSS). |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Mavacamten
Appropriate comparator therapy
Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von nicht-vasodilatierenden Betablockern, Verapamil und Diltiazem
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Camzyos mit dem Wirkstoff Mavacamten. Mavacamten ist zugelassen zur Behandlung der symptomatischen (NYHA Klasse II – III) hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM) bei Erwachsenen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von nicht-vasodilatierenden Betablockern, Verapamil und Diltiazem bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Mavacamten wurde die doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie EXPLORER-HCM (jeweils zusätzlich zu einer Therapie nach ärztlicher Maßgabe) vorgelegt. Zur Ableitung eines Zusatznutzens wird die Teilpopulation betrachtet, die eine HOCM-Begleittherapie gemäß der zweckmäßigen Vergleichstherapie in Form von nicht-vasodilatierenden Betablockern, Verapamil oder Diltiazem erhielt.
In der Endpunktkategorie Mortalität liegen keine Daten für die gemäß zweckmäßiger Vergleichstherapie behandelte Teilpopulation vor. In der Gesamtpopulation trat 1 Todesfall im Vergleichsarm auf.
In der Kategorie Morbidität zeigen sich bei dem Endpunkt Symptomatik statistisch signifikante Vorteile für Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Für die Endpunkte Belastungsempfinden und Gesundheitszustand zeigen sich keine relevanten Vorteile für Mavacamten.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigt sich für Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ebenfalls ein statistisch signifikanter Vorteil.
In der Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich weder bei den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen noch bei Abbrüchen wegen unerwünschten Ereignissen statistisch signifikante Unterschiede zwischen beiden Behandlungsarmen.
Den statistisch signifikanten Vorteilen für Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in den Endpunktkategorien Morbidität und gesundheitsbezogene Lebensqualität stehen keine Nachteile aus anderen Endpunktkategorien gegenüber.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft, da sich hinsichtlich des zulassungskonformen Einsatzes von Mavacamten in der Studie und hinsichtlich der optimalen Einstellung der Begleittherapie Unsicherheiten ergeben.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie festgestellt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von nicht-vasodilatierenden Betablockern, Verapamil und Diltiazem bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Mavacamten wurde die doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie EXPLORER-HCM (jeweils zusätzlich zu einer Therapie nach ärztlicher Maßgabe) vorgelegt. Zur Ableitung eines Zusatznutzens wird die Teilpopulation betrachtet, die eine HOCM-Begleittherapie gemäß der zweckmäßigen Vergleichstherapie in Form von nicht-vasodilatierenden Betablockern, Verapamil oder Diltiazem erhielt.
In der Endpunktkategorie Mortalität liegen keine Daten für die gemäß zweckmäßiger Vergleichstherapie behandelte Teilpopulation vor. In der Gesamtpopulation trat 1 Todesfall im Vergleichsarm auf.
In der Kategorie Morbidität zeigen sich bei dem Endpunkt Symptomatik statistisch signifikante Vorteile für Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Für die Endpunkte Belastungsempfinden und Gesundheitszustand zeigen sich keine relevanten Vorteile für Mavacamten.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigt sich für Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ebenfalls ein statistisch signifikanter Vorteil.
In der Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich weder bei den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen noch bei Abbrüchen wegen unerwünschten Ereignissen statistisch signifikante Unterschiede zwischen beiden Behandlungsarmen.
Den statistisch signifikanten Vorteilen für Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in den Endpunktkategorien Morbidität und gesundheitsbezogene Lebensqualität stehen keine Nachteile aus anderen Endpunktkategorien gegenüber.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft, da sich hinsichtlich des zulassungskonformen Einsatzes von Mavacamten in der Studie und hinsichtlich der optimalen Einstellung der Begleittherapie Unsicherheiten ergeben.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie festgestellt.
Data status: 2026-10-29