Camzyos
Mavacamten
ATC-Gruppe C01EB Andere Herzmittel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
BeträchtlichAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Nebenwirkungen
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Camzyos wird angewendet bei erwachsenen Patienten zur Behandlung der symptomatischen (New York Heart Association Klassifizierung, NYHA, Klasse II – III) hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM).
Patientengruppe
Erwachsene mit symptomatischer hypertropher obstruktiver Kardiomyopathie (NYHA Klasse II–III)
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich: Bisher nicht erreichte deutliche Verbesserung des therapierelevanten Nutzens: Abschwächung schwerwiegender Symptome, moderate Verlängerung der Lebensdauer, spürbare Linderung der Erkrankung, relevante Vermeidung schwerwiegender Nebenwirkungen oder bedeutsame Vermeidung anderer Nebenwirkungen
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteile bei der Symptomatik (HCMSQ Gesamtscore sowie PGIC und PGIS). |
| Lebensqualität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteile bei der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (KCCQ-OSS). |
| Nebenwirkungen | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Aktiver Wirkstoff
Mavacamten
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von nicht-vasodilatierenden Betablockern, Verapamil und Diltiazem
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Camzyos mit dem Wirkstoff Mavacamten. Mavacamten ist zugelassen zur Behandlung der symptomatischen (NYHA Klasse II – III) hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM) bei Erwachsenen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von nicht-vasodilatierenden Betablockern, Verapamil und Diltiazem bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Mavacamten wurde die doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie EXPLORER-HCM (jeweils zusätzlich zu einer Therapie nach ärztlicher Maßgabe) vorgelegt. Zur Ableitung eines Zusatznutzens wird die Teilpopulation betrachtet, die eine HOCM-Begleittherapie gemäß der zweckmäßigen Vergleichstherapie in Form von nicht-vasodilatierenden Betablockern, Verapamil oder Diltiazem erhielt.
In der Endpunktkategorie Mortalität liegen keine Daten für die gemäß zweckmäßiger Vergleichstherapie behandelte Teilpopulation vor. In der Gesamtpopulation trat 1 Todesfall im Vergleichsarm auf.
In der Kategorie Morbidität zeigen sich bei dem Endpunkt Symptomatik statistisch signifikante Vorteile für Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Für die Endpunkte Belastungsempfinden und Gesundheitszustand zeigen sich keine relevanten Vorteile für Mavacamten.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigt sich für Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ebenfalls ein statistisch signifikanter Vorteil.
In der Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich weder bei den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen noch bei Abbrüchen wegen unerwünschten Ereignissen statistisch signifikante Unterschiede zwischen beiden Behandlungsarmen.
Den statistisch signifikanten Vorteilen für Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in den Endpunktkategorien Morbidität und gesundheitsbezogene Lebensqualität stehen keine Nachteile aus anderen Endpunktkategorien gegenüber.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft, da sich hinsichtlich des zulassungskonformen Einsatzes von Mavacamten in der Studie und hinsichtlich der optimalen Einstellung der Begleittherapie Unsicherheiten ergeben.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie festgestellt.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Therapie nach ärztlicher Maßgabe unter Berücksichtigung von nicht-vasodilatierenden Betablockern, Verapamil und Diltiazem bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von Mavacamten wurde die doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie EXPLORER-HCM (jeweils zusätzlich zu einer Therapie nach ärztlicher Maßgabe) vorgelegt. Zur Ableitung eines Zusatznutzens wird die Teilpopulation betrachtet, die eine HOCM-Begleittherapie gemäß der zweckmäßigen Vergleichstherapie in Form von nicht-vasodilatierenden Betablockern, Verapamil oder Diltiazem erhielt.
In der Endpunktkategorie Mortalität liegen keine Daten für die gemäß zweckmäßiger Vergleichstherapie behandelte Teilpopulation vor. In der Gesamtpopulation trat 1 Todesfall im Vergleichsarm auf.
In der Kategorie Morbidität zeigen sich bei dem Endpunkt Symptomatik statistisch signifikante Vorteile für Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Für die Endpunkte Belastungsempfinden und Gesundheitszustand zeigen sich keine relevanten Vorteile für Mavacamten.
In der Kategorie der gesundheitsbezogenen Lebensqualität zeigt sich für Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ebenfalls ein statistisch signifikanter Vorteil.
In der Kategorie Nebenwirkungen zeigen sich weder bei den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen noch bei Abbrüchen wegen unerwünschten Ereignissen statistisch signifikante Unterschiede zwischen beiden Behandlungsarmen.
Den statistisch signifikanten Vorteilen für Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie in den Endpunktkategorien Morbidität und gesundheitsbezogene Lebensqualität stehen keine Nachteile aus anderen Endpunktkategorien gegenüber.
Die Aussagekraft der Nachweise wird in die Kategorie Anhaltspunkt eingestuft, da sich hinsichtlich des zulassungskonformen Einsatzes von Mavacamten in der Studie und hinsichtlich der optimalen Einstellung der Begleittherapie Unsicherheiten ergeben.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen von Mavacamten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie festgestellt.
Datenstand: 29.10.2026