Alprolix
Eftrenonacog alfa
ATC group B02BD Blutgerinnungsfaktoren
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel). Alprolix kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.
Patient group
Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Eftrenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Eftrenonacog alfa
Appropriate comparator therapy
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Alprolix mit dem Wirkstoff Eftrenonacog alfa aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro Umsatzgrenze.
Alprolix (Wirkstoff Eftrenonacog alfa) wurde als Orphan Drug zugelassen und wird zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei allen Altersgruppen angewendet.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Eftrenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Supportiv legt der pharmazeutische Unternehmer die vier einarmigen, nicht randomisierten, nicht kontrollierten Studien B-LONG, Kids B-LONG, PUPs B-LONG und B YOND mit männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie B (definiert durch ≤ 2 I. E./dl endogene Faktor-IX-Aktivität) vor. Die vorgelegten, einarmigen Studie sind aufgrund des Fehlens des Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau ist für Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B der Zusatznutzen für Eftrenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Alprolix (Wirkstoff Eftrenonacog alfa) wurde als Orphan Drug zugelassen und wird zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei allen Altersgruppen angewendet.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Eftrenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Supportiv legt der pharmazeutische Unternehmer die vier einarmigen, nicht randomisierten, nicht kontrollierten Studien B-LONG, Kids B-LONG, PUPs B-LONG und B YOND mit männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie B (definiert durch ≤ 2 I. E./dl endogene Faktor-IX-Aktivität) vor. Die vorgelegten, einarmigen Studie sind aufgrund des Fehlens des Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau ist für Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B der Zusatznutzen für Eftrenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Data status: 2026-10-29