Alprolix
Eftrenonacog alfa
ATC-Gruppe B02BD Blutgerinnungsfaktoren
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel). Alprolix kann bei allen Altersgruppen angewendet werden.
Patientengruppe
Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Eftrenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Eftrenonacog alfa
Zweckmäßige Vergleichstherapie
rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Arzneimittels Alprolix mit dem Wirkstoff Eftrenonacog alfa aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro Umsatzgrenze.
Alprolix (Wirkstoff Eftrenonacog alfa) wurde als Orphan Drug zugelassen und wird zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei allen Altersgruppen angewendet.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Eftrenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Supportiv legt der pharmazeutische Unternehmer die vier einarmigen, nicht randomisierten, nicht kontrollierten Studien B-LONG, Kids B-LONG, PUPs B-LONG und B YOND mit männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie B (definiert durch ≤ 2 I. E./dl endogene Faktor-IX-Aktivität) vor. Die vorgelegten, einarmigen Studie sind aufgrund des Fehlens des Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau ist für Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B der Zusatznutzen für Eftrenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Alprolix (Wirkstoff Eftrenonacog alfa) wurde als Orphan Drug zugelassen und wird zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei allen Altersgruppen angewendet.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-IX-Präparate bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Eftrenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Supportiv legt der pharmazeutische Unternehmer die vier einarmigen, nicht randomisierten, nicht kontrollierten Studien B-LONG, Kids B-LONG, PUPs B-LONG und B YOND mit männlichen Patienten mit schwerer Hämophilie B (definiert durch ≤ 2 I. E./dl endogene Faktor-IX-Aktivität) vor. Die vorgelegten, einarmigen Studie sind aufgrund des Fehlens des Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau ist für Patientinnen und Patienten aller Altersklassen mit Hämophilie B der Zusatznutzen für Eftrenonacog alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Datenstand: 29.10.2026