Upstaza
Beschluss vom 02.02.2023Nicht quantifizierbarAnhaltspunkt
Patientinnen und Patienten im Alter ab 18 Monate mit einer klinisch, molekularbiologisch und genetisch bestätigten Diagnose eines Aromatische-L-Aminosäure-Decarboxylase-(AADC)-Mangels mit einem schweren Phänotyp
Aktiver Wirkstoff
Eladocagen exuparvovec
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
ICD-Codes
- G24.8
Diagnosen
- AADC [Aromatische-L-Aminosäuredecarboxylase]-Mangel