Ebvallo
Tabelecleucel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Ebvallo wird angewendet als Monotherapie für die Behandlung erwachsener und pädiatrischer Patienten ab 2 Jahren mit rezidivierter oder refraktärer Epstein-Barr-Virus positiver Posttransplantations-lymphoproliferativer Erkrankung (EBV+ PTLD), die mindestens eine vorherige Behandlung erhalten haben. Bei Patienten mit solider Organtransplantation umfasst die vorherige Therapie eine Chemotherapie, es sei denn, eine Chemotherapie wird als ungeeignet erachtet.
Patientengruppe
Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren mit Epstein-Barr-Virus-positiven Posttransplantationslymphomen (EBV+ PTLD), die mindestens eine vorherige antineoplastische Therapie erhalten haben. Bei Patientinnen und Patienten mit solider Organtransplantation umfasst die vorherige Therapie eine Chemotherapie, es sei denn, eine Chemotherapie wird als ungeeignet erachtet
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Tabelecleucel:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Tabelecleucel
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
ICD-Codes
Diagnosen
- Polymorphe posttransplantations-lymphoproliferative Krankheit ohne Angabe einer Remission
- PTLD [Post-Transplant Lymphoproliferative Disorder], frühe Läsion
- PTLD [Posttransplantations-lymphoproliferative Erkrankung]
- Polymorphe posttransplantations-lymphoproliferative Krankheit in kompletter Remission
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Ebvallo mit dem Wirkstoff Tabelecleucel.
Tabelecleucel wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zur Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren und Erwachsenen mit Epstein-Barr-Virus-positiven Posttransplantationslymphomen (EBV+ PTLD), die mindestens eine vorherige antineoplastische Therapie erhalten haben, zugelassen. Bei Patientinnen und Patienten mit solider Organtransplantation umfasst die vorherige Therapie eine Chemotherapie, es sei denn, eine Chemotherapie wird als ungeeignet erachtet.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der der einarmigen Phase III Studie ALLELE, der einarmige Expanded-Access-Studie EBV-CTL-201 sowie ein indirekter Vergleich ohne Brückenkomparator zwischen der Studie ALLELE und der retrospektiven, nicht-interventionellen Beobachtungsstudie ATA129-RS002 vor.
Zu den Studien ALLELE und EBV-CTL-201 hat der pharmazeutische Unternehmer Daten zur Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogenen Lebensqualität und zu Nebenwirkungen vorgelegt. Die erhobenen Daten zu den patientenberichteten Endpunkten in den Kategorien Morbidität und Lebensqualität sind nicht verwertbar. Davon unbenommen lässt sich auf Basis dieser Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen, da keine vergleichenden Daten vorliegen.
Für den indirekten Vergleich ohne Brückenkomparator bestehen erhebliche Unsicherheiten insbesondere hinsichtlich der Identifizierung und Selektion von Confoundern und somit auch in Bezug auf die Strukturgleichheit der Studienpopulationen. Zudem liegen die Effektschätzer des indirekten Vergleichs nicht in einer Größenordnung, bei der mit hinreichender Sicherheit davon ausgegangen werden kann, dass beobachtete Unterschiede nicht allein auf systematischer Verzerrung beruhen, so dass der vorgelegte indirekte Vergleich für die Nutzenbewertung nicht herangezogen werden kann.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Tabelecleucel wurde als Orphan Drug unter außergewöhnlichen Umständen zur Behandlung von pädiatrischen Patientinnen und Patienten ab 2 Jahren und Erwachsenen mit Epstein-Barr-Virus-positiven Posttransplantationslymphomen (EBV+ PTLD), die mindestens eine vorherige antineoplastische Therapie erhalten haben, zugelassen. Bei Patientinnen und Patienten mit solider Organtransplantation umfasst die vorherige Therapie eine Chemotherapie, es sei denn, eine Chemotherapie wird als ungeeignet erachtet.
Für die Nutzenbewertung liegen Daten der der einarmigen Phase III Studie ALLELE, der einarmige Expanded-Access-Studie EBV-CTL-201 sowie ein indirekter Vergleich ohne Brückenkomparator zwischen der Studie ALLELE und der retrospektiven, nicht-interventionellen Beobachtungsstudie ATA129-RS002 vor.
Zu den Studien ALLELE und EBV-CTL-201 hat der pharmazeutische Unternehmer Daten zur Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogenen Lebensqualität und zu Nebenwirkungen vorgelegt. Die erhobenen Daten zu den patientenberichteten Endpunkten in den Kategorien Morbidität und Lebensqualität sind nicht verwertbar. Davon unbenommen lässt sich auf Basis dieser Ergebnisse keine Aussage zum Ausmaß des Zusatznutzens treffen, da keine vergleichenden Daten vorliegen.
Für den indirekten Vergleich ohne Brückenkomparator bestehen erhebliche Unsicherheiten insbesondere hinsichtlich der Identifizierung und Selektion von Confoundern und somit auch in Bezug auf die Strukturgleichheit der Studienpopulationen. Zudem liegen die Effektschätzer des indirekten Vergleichs nicht in einer Größenordnung, bei der mit hinreichender Sicherheit davon ausgegangen werden kann, dass beobachtete Unterschiede nicht allein auf systematischer Verzerrung beruhen, so dass der vorgelegte indirekte Vergleich für die Nutzenbewertung nicht herangezogen werden kann.
In der Gesamtschau wird das Ausmaß des Zusatznutzens als nicht-quantifizierbar eingestuft, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Datenstand: 29.10.2026