Dieser Beschluss
- C85 Sonstige und nicht näher bezeichnete Typen des Non-Hodgkin-Lymphoms
- C83 Nicht follikuläres Lymphom
Nicht quantifizierbar
Yescarta
Axicabtagen-Ciloleucel
Übersicht der Subpopulationen
2 Subpopulationen, alle: Nicht quantifizierbar
| Übersicht der Subpopulationen | Patientengruppen | Zusatznutzen | Aussagesicherheit | Mortalität | Morbidität | Lebensqualität | Nebenwirkungen |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| a) | Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell Lymphom (DLBCL) nach zwei… | Nicht quantifizierbar | Anhaltspunkt | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Es liegen keine Daten vor | Nicht bewertbar |
| b) | Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem primär mediastinalen großzelligen B-Zell-Lymphom… | Nicht quantifizierbar | Anhaltspunkt | Nicht bewertbar | Nicht bewertbar | Es liegen keine Daten vor | Nicht bewertbar |
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Yescarta wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien.
Subpopulation a)
Nicht quantifizierbarAnhaltspunkt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell Lymphom (DLBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Axicabtagen-Ciloleucel:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Axicabtagen-Ciloleucel
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Axicabtagen-Ciloleucel (Axi-Cel) aufgrund des Ablaufes der Befristung des Beschlusses vom 2. Mai 2019.
Axi-Cel hat eine Zulassung als Orphan Drug. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Yescarta wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien.“ In dem zu betrachteten Anwendungsgebiet wurden daher zwei Patientengruppen unterschieden:
Bezüglich der einarmigen Studiendaten konnte hinsichtlich des Gesamtüberlebens das bereits zum 24-Monats-Datenschnitt beobachtete Plateau der Kaplan-Meier-Kurven durch die Update-Analyse der ZUMA-1-Studie nach 60 Monaten bestätigt werden. Es zeigt sich unter TFL und PMBCL eine längere mediane Überlebenszeit als beim DLBCL.
Unter Berücksichtigung des höheren Patientenanteils mit TFL und PMBCL in der Studie ZUMA-1 im Vergleich zur Studie SCHOLAR-1 und Unsicherheiten in der Adjustierung liegt der Effekt des indirekten Vergleichs nicht in einer Größenordnung, bei der davon ausgegangen werden kann, dass die Unterschiede nicht allein auf systematischer Verzerrung beruhen.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns der ZUMA-1 Studie ist für die Endpunkte zur Mortalität, Morbidität und zu Nebenwirkungen keine vergleichende Bewertung möglich. Die Lebensqualität wurde in der Studie ZUMA-1 nicht erhoben.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Axi-Cel hat eine Zulassung als Orphan Drug. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Yescarta wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien.“ In dem zu betrachteten Anwendungsgebiet wurden daher zwei Patientengruppen unterschieden:
- Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien
Bezüglich der einarmigen Studiendaten konnte hinsichtlich des Gesamtüberlebens das bereits zum 24-Monats-Datenschnitt beobachtete Plateau der Kaplan-Meier-Kurven durch die Update-Analyse der ZUMA-1-Studie nach 60 Monaten bestätigt werden. Es zeigt sich unter TFL und PMBCL eine längere mediane Überlebenszeit als beim DLBCL.
Unter Berücksichtigung des höheren Patientenanteils mit TFL und PMBCL in der Studie ZUMA-1 im Vergleich zur Studie SCHOLAR-1 und Unsicherheiten in der Adjustierung liegt der Effekt des indirekten Vergleichs nicht in einer Größenordnung, bei der davon ausgegangen werden kann, dass die Unterschiede nicht allein auf systematischer Verzerrung beruhen.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns der ZUMA-1 Studie ist für die Endpunkte zur Mortalität, Morbidität und zu Nebenwirkungen keine vergleichende Bewertung möglich. Die Lebensqualität wurde in der Studie ZUMA-1 nicht erhoben.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Subpopulation b)
Nicht quantifizierbarAnhaltspunkt
↑ Zurück zur ÜbersichtErwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem primär mediastinalen großzelligen B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Axicabtagen-Ciloleucel:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Lebensqualität | Es liegen keine Daten vor | Es liegen keine Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Aktiver Wirkstoff
Axicabtagen-Ciloleucel
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Axicabtagen-Ciloleucel (Axi-Cel) aufgrund des Ablaufes der Befristung des Beschlusses vom 2. Mai 2019.
Axi-Cel hat eine Zulassung als Orphan Drug. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Yescarta wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien.“ In dem zu betrachteten Anwendungsgebiet wurden daher zwei Patientengruppen unterschieden:
Bezüglich der einarmigen Studiendaten konnte hinsichtlich des Gesamtüberlebens das bereits zum 24-Monats-Datenschnitt beobachtete Plateau der Kaplan-Meier-Kurven durch die Update-Analyse der ZUMA-1-Studie nach 60 Monaten bestätigt werden. Es zeigen sich Unterschiede in den Daten im Gesamtüberleben für Patientinnen und Patienten mit DLBCL und PMBCL.
Unter Berücksichtigung der geringen Patientenzahl kann der indirekte historische Vergleich gegenüber der retrospektiven Studie SCHOLAR-1 nicht für die Patientinnen und Patienten mit PMBCL herangezogen werden.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns der ZUMA-1 Studie ist für die Endpunkte zur Mortalität, Morbidität und zu Nebenwirkungen keine vergleichende Bewertung möglich. Die Lebensqualität wurde in der Studie ZUMA-1 nicht erhoben.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Axi-Cel hat eine Zulassung als Orphan Drug. Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „Yescarta wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem diffus großzelligem B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien.“ In dem zu betrachteten Anwendungsgebiet wurden daher zwei Patientengruppen unterschieden:
- Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem primär mediastinalem großzelligem B-Zell-Lymphom (PMBCL) nach zwei oder mehr systemischen Therapien
Bezüglich der einarmigen Studiendaten konnte hinsichtlich des Gesamtüberlebens das bereits zum 24-Monats-Datenschnitt beobachtete Plateau der Kaplan-Meier-Kurven durch die Update-Analyse der ZUMA-1-Studie nach 60 Monaten bestätigt werden. Es zeigen sich Unterschiede in den Daten im Gesamtüberleben für Patientinnen und Patienten mit DLBCL und PMBCL.
Unter Berücksichtigung der geringen Patientenzahl kann der indirekte historische Vergleich gegenüber der retrospektiven Studie SCHOLAR-1 nicht für die Patientinnen und Patienten mit PMBCL herangezogen werden.
Aufgrund des einarmigen Studiendesigns der ZUMA-1 Studie ist für die Endpunkte zur Mortalität, Morbidität und zu Nebenwirkungen keine vergleichende Bewertung möglich. Die Lebensqualität wurde in der Studie ZUMA-1 nicht erhoben.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Beschlüsse zu Yescarta (3)
- C83 Nicht follikuläres Lymphom
- C85 Sonstige und nicht näher bezeichnete Typen des Non-Hodgkin-Lymphoms
Ist nicht belegt- C83 Nicht follikuläres Lymphom
Gering
Datenstand: 29.10.2026