Tavneos

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Tavneos mit dem Wirkstoff Avacopan. Das Arzneimittel Tavneos wurde als Orphan Drug zugelassen. Avacopan ist in Kombination mit einem Rituximab- oder Cyclophosphamid-Dosierungsschema indiziert zur Behandlung erwachsener Patienten mit schwerer aktiver Granulomatose mit Polyangiitis (GPA) oder mikroskopischer Polyangiitis (MPA).

Für die vorliegende Nutzenbewertung werden die Ergebnisse der zulassungsbegründenden, 52-wöchigen randomisierten kontrollierten Studie ADVOCATE herangezogen, in der Avacopan mit Prednison jeweils zusätzlich zu einem Cyclophosphamid- oder Rituximab-Behandlungsregime verglichen wurde.

In der Endpunktkategorie Mortalität zeigte sich kein Unterschied zwischen den Behandlungsarmen. Für den patientenrelevanten Morbiditätsendpunkt „anhaltende Remission“ zu Woche 52 liegt ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Avacopan vor, während sich für den Endpunkt „Remission“ weder Vor- noch Nachteile zeigten. Für den Endpunkt „Gesundheitszustand“ wurde zu Woche 52 ein statistisch signifikanter Unterschied zum Vorteil von Avacopan beobachtet, jedoch ist die klinische Relevanz nicht einschätzbar.

Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität erhoben mittels des SF-36 zeigte sich für den psychischen Summenscore kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen Avacopan und Prednison. Für den körperlichen Summenscore wurde hingegen ein statistisch signifikanter Vorteil zu Woche 26 und 52 beobachtet, jedoch ist die klinische Relevanz nicht einschätzbar.

Hinsichtlich der Nebenwirkungen lässt sich für Avacopan weder ein Vorteil noch ein Nachteil gegenüber Prednison, jeweils in Kombination mit einem Cyclophosphamid- oder Rituximab-Behandlungsregime, feststellen.

Unsicherheiten ergeben sich vor allem aufgrund der entgegen aktueller Leitlinienempfehlungen fehlenden Erhaltungstherapie im Anschluss an die initiale Behandlung mit Rituximab. Außerdem wäre eine längere Studiendauer notwendig gewesen, um die Nachhaltigkeit der Effekte, insbesondere den Erhalt der Remission, abbilden zu können.

In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen geringen Zusatznutzen von Avacopan in Kombination mit einem Rituximab- oder Cyclophosphamid-Dosierungsschema festgestellt.