Dieser Beschluss
- C90 Plasmozytom und bösartige Plasmazellen-Neubildungen
Nicht quantifizierbar
Abecma
Idecabtagen vicleucel
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Abecma ist indiziert für die Behandlung des rezidivierten und refraktären multiplen Myeloms bei erwachsenen Patienten, die mindestens drei vorausgegangene Therapien, einschließlich eines Immunmodulators, eines Proteasominhibitors und eines Anti-CD38-Antikörpers, erhalten und unter der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben.
Patientengruppe
Erwachsene mit rezidiviertem und refraktärem multiplen Myelom, die mindestens drei vorausgegangene Therapien, einschließlich eines Immunmodulators, eines Proteasominhibitors und eines Anti-CD38-Antikörpers, erhalten und unter der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben.
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Idecabtagen vicleucel:
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Idecabtagen vicleucel
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Abecma mit dem Wirkstoff Idecabtagen vicleucel.
Abecma wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zugelassen für die Behandlung des rezidivierten und refraktären multiplen Myeloms bei Erwachsenen, die mindestens drei vorausgegangene Therapien, einschließlich eines Immunmodulators, eines Proteasominhibitors und eines Anti-CD38-Antikörpers, erhalten und unter der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben.
Für die Nutzenbewertung wurden die Daten der einarmigen pivotalen Studie KarMMa und der supportiven Studie CRB-401 zur Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und zu Nebenwirkungen vorgelegt.
Für die durchgeführten indirekten Vergleiche zu Wirksamkeitsendpunkten kann eine fehlende Strukturgleichheit der Patientenpopulationen nicht ausgeschlossen werden. Aufgrund fehlender Daten wurden klinisch relevante Confounder nicht einbezogen. Unter Berücksichtigung dieser erheblichen Unsicherheiten liegt der Effektschätzer für das Gesamtüberleben zudem nicht in einer Größenordnung, um daraus hinreichend sicher einen Effekt ableiten zu können.
Die indirekten Vergleiche zu Nebenwirkungsendpunkten ohne Brückenkomparator auf der Grundlage von nicht strukturgleichen Kohorten ohne eine adäquate Adjustierung über die Berücksichtigung relevanter Confounder und ohne die Berechnung von Effektschätzern werden für die Nutzenbewertung als nicht geeignet erachtet.
Anhand der vorgelegten indirekten Vergleiche kann daher keine Aussage über das Ausmaß des Zusatznutzens getroffen werden.
Da somit nur einarmige Daten vorliegen und eine vergleichende Bewertung nicht möglich ist, wird die Aussagesicherheit mit einem Anhaltspunkt bewertet.
In der Gesamtschau wird für Abecma ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Abecma wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zugelassen für die Behandlung des rezidivierten und refraktären multiplen Myeloms bei Erwachsenen, die mindestens drei vorausgegangene Therapien, einschließlich eines Immunmodulators, eines Proteasominhibitors und eines Anti-CD38-Antikörpers, erhalten und unter der letzten Therapie eine Krankheitsprogression gezeigt haben.
Für die Nutzenbewertung wurden die Daten der einarmigen pivotalen Studie KarMMa und der supportiven Studie CRB-401 zur Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und zu Nebenwirkungen vorgelegt.
Für die durchgeführten indirekten Vergleiche zu Wirksamkeitsendpunkten kann eine fehlende Strukturgleichheit der Patientenpopulationen nicht ausgeschlossen werden. Aufgrund fehlender Daten wurden klinisch relevante Confounder nicht einbezogen. Unter Berücksichtigung dieser erheblichen Unsicherheiten liegt der Effektschätzer für das Gesamtüberleben zudem nicht in einer Größenordnung, um daraus hinreichend sicher einen Effekt ableiten zu können.
Die indirekten Vergleiche zu Nebenwirkungsendpunkten ohne Brückenkomparator auf der Grundlage von nicht strukturgleichen Kohorten ohne eine adäquate Adjustierung über die Berücksichtigung relevanter Confounder und ohne die Berechnung von Effektschätzern werden für die Nutzenbewertung als nicht geeignet erachtet.
Anhand der vorgelegten indirekten Vergleiche kann daher keine Aussage über das Ausmaß des Zusatznutzens getroffen werden.
Da somit nur einarmige Daten vorliegen und eine vergleichende Bewertung nicht möglich ist, wird die Aussagesicherheit mit einem Anhaltspunkt bewertet.
In der Gesamtschau wird für Abecma ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, da die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Beschlüsse zu Abecma (2)
- C90 Plasmozytom und bösartige Plasmazellen-Neubildungen
Ist nicht belegt
Datenstand: 29.10.2026