Voranigo
Vorasidenib
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Morbidität
- Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit
- Lebensqualität
- Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied
- Nebenwirkungen
- Negativer Effekt bei hoher Aussagesicherheit
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Voranigo als Monotherapie wird angewendet zur Behandlung von überwiegend nicht kontrastmittelanreichernden Grad 2 Astrozytomen oder Oligodendrogliomen mit einer IDH1-R132-Mutation oder einer IDH2-R172-Mutation bei erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 40 kg, die nur chirurgische Intervention hatten und keine unmittelbare Strahlen- oder Chemotherapie benötigen.
Patientengruppe
Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 40 kg mit überwiegend nicht kontrastmittelanreichernden Grad 2 Astrozytomen oder Oligodendrogliomen mit einer IDH1-R132- oder IDH2-R172-Mutation, die nur chirurgische Intervention hatten und nicht unmittelbar eine Strahlen- oder Chemotherapie benötigen
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Vorasidenib:
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
|---|---|---|
| Morbidität | Positiver Effekt bei niedriger oder unklarer Aussagesicherheit | Vorteil im Endpunkt Epileptische Anfälle |
| Lebensqualität | Kein statistisch signifikanter oder relevanter Unterschied | Kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied. |
| Nebenwirkungen | Negativer Effekt bei hoher Aussagesicherheit | Nachteil bei den schweren UE |
Aktiver Wirkstoff
Vorasidenib
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
ICD-Codes
Diagnosen
Alle 10 Diagnosen anzeigen
- Bösartige Neubildung des Frontallappens
- Bösartige Neubildung des Temporallappens des Gehirns
- Bösartige Neubildung des Parietallappens
- Bösartige Neubildung des Lobus occipitalis
- Malignes Gliom des Gehirns, mehrere Teilbereiche überlappend
- Bösartige Neubildung des Großhirns
- Bösartige Neubildung zerebraler Ventrikel
- Bösartige Neubildung des Kleinhirns
- Bösartige Neubildung des Hirnstamms
- Bösartige Neubildung des Gehirns
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Voranigo mit dem Wirkstoff Vorasidenib.
Vorasidenib wurde als Monotherapie als Orphan Drug zur Behandlung von überwiegend nicht kontrastmittelanreichernden Grad 2 Astrozytomen oder Oligodendrogliomen mit einer IDH1-R132-Mutation oder einer IDH2-R172-Mutation bei erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 40 kg, die nur chirurgische Intervention hatten und keine unmittelbare Strahlen- oder Chemotherapie benötigen, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Ergebnisse zu Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen aus der doppelblinden RCT INDIGO vor, in der Vorasidenib gegenüber Placebo verglichen wurde.
Für den Endpunkt Gesamtüberleben ergibt sich kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied.
Die Morbidität wurde mittels der Endpunkte Epileptische Anfälle, der Symptomatik (PGI-S; PGI-F) und des Gesundheitszustands (EQ-5D VAS) erhoben.
Es liegt ein Vorteil von Vorasidenib im Endpunkt Epileptische Anfälle vor.
Hinsichtlich der Symptomatik (mittels PGI-S und PGI-F) liegen keine bewertbaren Daten vor. Bezüglich des Gesundheitszustands zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität, erhoben mit dem FACT-Br, ergeben sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
Bei den Nebenwirkungen ohne erkrankungsbezogene Ereignisse ergibt sich anhand der Gesamtrate zu schwerwiegenden UE (SUE) kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen. Bei den schweren UE zeigt sich durch die Behandlung mit Vorasidenib ein Nachteil. Für den Endpunkt Therapieabbrüche wegen UE liegen keine Daten vor.
In der Gesamtschau liegt ein Vorteil in der Endpunktkategorie Morbidität beim Endpunkt epileptische Anfälle vor. Dieser Endpunkt ist jedoch mit Unsicherheiten bezüglich der Validität der Baseline-Erhebung, der Rücklaufquoten und der Tatsache, dass eine kleine Anzahl an Patientinnen und Patienten, überwiegend im Placebo-Arm, eine extrem hohe Anfallshäufigkeit aufwies, behaftet. Zudem traten epileptische Anfälle insgesamt nur bei ca. einem Drittel der Studienteilnehmenden bezogen auf beide Studienarme auf. Aufgrund der vorgenannten Unsicherheiten lässt sich das Ausmaß der Verbesserung bei den epileptischen Anfällen nicht sicher quantifizieren. Zudem besteht ein Nachteil bei den Nebenwirkungen für die Gesamtrate der schweren UE, der aber insgesamt den Zusatznutzen nicht infrage stellt.
Der G-BA stuft somit das Ausmaß des Zusatznutzens von Vorasidenib als nicht quantifizierbar ein, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit für den festgestellten Zusatznutzen wird als „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Vorasidenib wurde als Monotherapie als Orphan Drug zur Behandlung von überwiegend nicht kontrastmittelanreichernden Grad 2 Astrozytomen oder Oligodendrogliomen mit einer IDH1-R132-Mutation oder einer IDH2-R172-Mutation bei erwachsenen und jugendlichen Patienten ab 12 Jahren und einem Gewicht von mindestens 40 kg, die nur chirurgische Intervention hatten und keine unmittelbare Strahlen- oder Chemotherapie benötigen, zugelassen.
Für die Nutzenbewertung liegen Ergebnisse zu Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen aus der doppelblinden RCT INDIGO vor, in der Vorasidenib gegenüber Placebo verglichen wurde.
Für den Endpunkt Gesamtüberleben ergibt sich kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied.
Die Morbidität wurde mittels der Endpunkte Epileptische Anfälle, der Symptomatik (PGI-S; PGI-F) und des Gesundheitszustands (EQ-5D VAS) erhoben.
Es liegt ein Vorteil von Vorasidenib im Endpunkt Epileptische Anfälle vor.
Hinsichtlich der Symptomatik (mittels PGI-S und PGI-F) liegen keine bewertbaren Daten vor. Bezüglich des Gesundheitszustands zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen.
Für die gesundheitsbezogene Lebensqualität, erhoben mit dem FACT-Br, ergeben sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen.
Bei den Nebenwirkungen ohne erkrankungsbezogene Ereignisse ergibt sich anhand der Gesamtrate zu schwerwiegenden UE (SUE) kein für die Nutzenbewertung relevanter Unterschied zwischen den Behandlungsarmen. Bei den schweren UE zeigt sich durch die Behandlung mit Vorasidenib ein Nachteil. Für den Endpunkt Therapieabbrüche wegen UE liegen keine Daten vor.
In der Gesamtschau liegt ein Vorteil in der Endpunktkategorie Morbidität beim Endpunkt epileptische Anfälle vor. Dieser Endpunkt ist jedoch mit Unsicherheiten bezüglich der Validität der Baseline-Erhebung, der Rücklaufquoten und der Tatsache, dass eine kleine Anzahl an Patientinnen und Patienten, überwiegend im Placebo-Arm, eine extrem hohe Anfallshäufigkeit aufwies, behaftet. Zudem traten epileptische Anfälle insgesamt nur bei ca. einem Drittel der Studienteilnehmenden bezogen auf beide Studienarme auf. Aufgrund der vorgenannten Unsicherheiten lässt sich das Ausmaß der Verbesserung bei den epileptischen Anfällen nicht sicher quantifizieren. Zudem besteht ein Nachteil bei den Nebenwirkungen für die Gesamtrate der schweren UE, der aber insgesamt den Zusatznutzen nicht infrage stellt.
Der G-BA stuft somit das Ausmaß des Zusatznutzens von Vorasidenib als nicht quantifizierbar ein, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Die Aussagesicherheit für den festgestellten Zusatznutzen wird als „Anhaltspunkt“ eingestuft.
Datenstand: 29.10.2026