Emcitate

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Emcitate“ mit dem Wirkstoff Tiratricol. Emcitate wurde als Orphan Drug – Arzneimittel zugelassen und ist für die Behandlung der peripheren Thyreotoxikose bei Patienten mit Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 (MCT8) (Allan-Herndon-Dudley-Syndrom) ab der Geburt indiziert.

Für die Bewertung des Zusatznutzens werden die Ergebnisse der pivotalen einarmigen Studie TRIAC I herangezogen, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von Tiratricol bei Patienten mit MCT8 Mangel untersucht wurde. Die Studie TRIAC II in der die neuronale Entwicklung dieser Patienten unter Tiratricol-Behandlung evaluiert wurde, ist aufgrund der nicht zulassungskonform eingesetzten Dosierung nicht für die Nutzenbewertung geeignet.

Es liegen Daten zum Gesamtüberleben, zu anthropometrischen Parametern (Köpergewicht und -größe, z-Score) und Nebenwirkungen vor. Zudem werden Ergebnisse zur Triiodthyronin-(T3)-Konzentration im Serum ergänzend betrachtet. Die T3-Konzentration ist im vorliegenden Anwendungsgebiet ein für die Therapiesteuerung klinisch relevanter Laborparameter. Es konnten jedoch keine validen Angaben identifiziert werden, die zeigen, welche Auswirkungen eine bestimmte Veränderung in der T3-Konzentration auf die patientenindividuell ausgeprägte Symptomatik hat.

Insgesamt ist aufgrund eines fehlenden Vergleichs eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf Grundlage der vorliegenden Studienergebnisse nicht möglich. Somit liegt für Personen mit Mangel an Monocarboxylat-Transporter 8 (MCT8) (Allan-Herndon-Dudley-Syndrom) zur Behandlung der peripheren Thyreotoxikose ab der Geburt für Tiratricol ein nicht quantifizierbarer Zusatznutzen vor, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt. Die Aussagekraft der Nachweise wird aufgrund des einarmigen Studiendesigns in die Kategorie „Anhaltspunkt“ eingeordnet.