Dieser Beschluss
- D66 Hereditärer Faktor-VIII-Mangel
Ist nicht belegt
Alhemo
Concizumab
ATC-Gruppe B02BX Andere systemische Hämostatika
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Concizumab wird angewendet zur Routineprophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) mit FVIII-Hemmkörpern ab einem Alter von 12 Jahren.
Patientengruppe
Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Hämophilie A (kongenitaler Faktor-VIII-Mangel) und Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Concizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Concizumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Emicizumab
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Alhemo mit dem Wirkstoff Concizumab.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Routineprophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) mit FVIII-Hemmkörpern ab einem Alter von 12 Jahren.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA der Wirkstoff Emicizumab bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Concizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die zulassungsbegründende, multizentrische, teilweise randomisierte, offene Studie Explorer7 mit einem Vergleich einer Routineprophylaxe mit Concizumab und einer Bedarfsbehandlung mit Bypassing-Präparaten vor, in der männliche Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit angeborener Hämophilie A oder B jeglicher Krankheitsschwere und Faktor-VIII- bzw. Faktor-IX-Inhibitoren eingeschlossen wurden. Die vorgelegte Studie ist aufgrund des fehlenden Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau ist für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Hämophilie A (kongenitaler Faktor‑VIII‑Mangel) und Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe der Zusatznutzen für Concizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Routineprophylaxe von Blutungen bei Patientinnen und Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) mit FVIII-Hemmkörpern ab einem Alter von 12 Jahren.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA der Wirkstoff Emicizumab bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Concizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die zulassungsbegründende, multizentrische, teilweise randomisierte, offene Studie Explorer7 mit einem Vergleich einer Routineprophylaxe mit Concizumab und einer Bedarfsbehandlung mit Bypassing-Präparaten vor, in der männliche Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit angeborener Hämophilie A oder B jeglicher Krankheitsschwere und Faktor-VIII- bzw. Faktor-IX-Inhibitoren eingeschlossen wurden. Die vorgelegte Studie ist aufgrund des fehlenden Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau ist für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren mit Hämophilie A (kongenitaler Faktor‑VIII‑Mangel) und Faktor-VIII-Inhibitoren mit Indikation zur Routineprophylaxe der Zusatznutzen für Concizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Beschlüsse zu Alhemo (4)
Datenstand: 29.10.2026