Dieser Beschluss
- D57 Sichelzellenkrankheiten
Nicht quantifizierbar
Casgevy
Exagamglogen autotemcel
ATC-Gruppe B06AX Andere Hämatologika
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Nicht quantifizierbarAussagesicherheit
Anhaltspunkt
- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Casgevy wird angewendet zur Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) bei Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen (VOC), die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung steht.
Patientengruppe
Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit schwerer Sichelzellkrankheit und rezidivierenden vasookklusiven Krisen, die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein verwandter, HLA-identischer Stammzellspender zur Verfügung steht
Zusatznutzen
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Exagamglogen autotemcel:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Beleg
- Hinweis
- Anhaltspunkt: Eine kleine Studie, Studie mit relevanten Unsicherheiten, indirekte Vergleiche, historische Kontrollen etc. liegt vor
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar: Die wissenschaftliche Datengrundlage lässt keine Quantifizierung zu
- Ist nicht belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Exagamglogen autotemcel
Zweckmäßige Vergleichstherapie
k. A.
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Casgevy mit dem Wirkstoff Exagamglogen autotemcel. Casgevy wurde als Orphan Drug unter besonderen Bedingungen zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) bei Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen (VOC), die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung, steht.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der pivotalen, einarmigen, offenen, multizentrischen Phase-I/II/III-Studie CLIMB-SCD-121 und der Extensionsstudie CLIMB-CTX001-131 sowie indirekte Vergleiche für den Endpunkt „Schwere vasookklusiven Krisen“ vor.
Aus den vorgelegten Daten ergeben sich Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität, zur Lebensqualität sowie zu Nebenwirkungen. Aufgrund fehlender vergleichender Daten lassen sich daraus keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten adjustierten und naiven indirekte Vergleiche sind insgesamt für die Nutzenbewertung nicht geeignet.
Im Ergebnis wird daher für Exagamglogen autotemcel ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: Behandlung von schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) bei Patienten ab 12 Jahren mit rezidivierenden vasookklusiven Krisen (VOC), die für eine Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen (HSZ) geeignet sind und für die kein humaner Leukozyten-Antigen (HLA)-kompatibler, verwandter HSZ-Spender zur Verfügung, steht.
Für die Nutzenbewertung legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der pivotalen, einarmigen, offenen, multizentrischen Phase-I/II/III-Studie CLIMB-SCD-121 und der Extensionsstudie CLIMB-CTX001-131 sowie indirekte Vergleiche für den Endpunkt „Schwere vasookklusiven Krisen“ vor.
Aus den vorgelegten Daten ergeben sich Ergebnisse zur Mortalität, Morbidität, zur Lebensqualität sowie zu Nebenwirkungen. Aufgrund fehlender vergleichender Daten lassen sich daraus keine Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens ableiten.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten adjustierten und naiven indirekte Vergleiche sind insgesamt für die Nutzenbewertung nicht geeignet.
Im Ergebnis wird daher für Exagamglogen autotemcel ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Beschlüsse zu Casgevy (2)
- D56 Thalassämie
Nicht quantifizierbar
Datenstand: 29.10.2026