Voxzogo

Bei der vorliegenden Nutzenbewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Vosoritid. Das hier bewertete Anwendungsgebiet umfasst die Behandlung von Achondroplasie bei Kindern ≥ 4 Monate bis < 2 Jahre, bei denen die Epiphysen noch nicht geschlossen sind. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Best-Supportive-Care (BSC) bestimmt.

Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer Ergebnisse der randomisiert kontrollierten Studie BMN 111-206 vor, in der Vosoritid gegenüber Placebo, jeweils zusätzlich zu BSC, über einen Zeitraum von 52 Wochen untersucht wird. Die vorgelegten Langzeitdaten der Studie BMN 111-208 sind derzeit nicht ausreichend, um den Langzeiteffekt von Vosoritid bei einem frühen Behandlungsbeginn (unter 2 Jahren) beurteilen zu können.

In den Endpunktkategorien der Morbidität und Nebenwirkungen zeigten sich keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den beiden Behandlungsarmen.

Für die Endpunktkategorie der Lebensqualität liegen keine geeigneten Daten vor.

Zusammenfassend zeigen sich somit auf Basis der Ergebnisse aus der Studie BMN 111-206 für Kinder ab 4 Monaten bis < 2 Jahren keine statistisch signifikanten Unterschiede von Vosoritid im Vergleich zu BSC.

Für das zu bewertende Patientenkollektiv der Kinder im Alter von 4 Monaten bis < 2 Jahren liegen insgesamt nur direktvergleichende Daten für 33 Kinder vor. Die Evidenz ist somit für dieses Patientenkollektiv als limitiert einzuschätzen. Aufgrund der vergleichbaren Pathophysiologie der Erkrankung über das gesamte Kindesalter sowie der medizinischen Rationale, dass der Einfluss von Vosoritid auf das Körperwachstum und die Körperproportionalitätsverhältnisse umso größer ist, je früher im Kindesalter mit der Therapie begonnen wird, werden auch die Ergebnisse der älteren Patientinnen und Patienten ≥ 2 Jahre berücksichtigt und eine Übertragung der Evidenz auf die Kinder von ≥ 4 Monate bis < 2 Jahre vorgenommen.

Für Patientinnen und Patienten ≥2 Jahren mit Achondroplasie konnte ein statistisch signifikanter Vorteil beim Endpunkt „Körpergröße (z‑Score)“ für Vosoritid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie gezeigt werden. Unterstützend betrachtete Auswertungen von Langzeitdaten legten zudem nahe, dass der positive Effekt von Vosoritid auf den Endpunkt Körpergröße (z-Score) nachhaltig ist.

In der Gesamtschau stellt der G-BA daher für Vosoritid bei Kindern von 4 Monaten bis < 2 Jahren mit Achondroplasie gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie BSC unter Berücksichtigung der Ergebnisse der Patientinnen und Patienten ≥ 2 Jahren einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierten Zusatznutzen fest.