Pepaxti

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Pepaxti mit dem Wirkstoff Melphalanflufenamid.

Melphalanflufenamid ist in Kombination mit Dexamethason zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit multiplem Myelom angezeigt, die zuvor mindestens drei Therapielinien erhalten haben, deren Erkrankung gegenüber mindestens einem Proteasom-Inhibitor, einem immunmodulatorischen Mittel und einem monoklonalen CD38-Antikörper refraktär ist und die ein Fortschreiten der Erkrankung während oder nach der letzten Therapie gezeigt haben. Bei Patienten mit vorangegangener autologer Stammzelltransplantation sollte die Zeit bis zur Progression nach der Transplantation mindestens 3 Jahre betragen.

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde eine patientenindividuelle Therapie unter Berücksichtigung der Vortherapien sowie Ausprägung und Dauer des Ansprechens bestimmt. Als Komparatoren für eine patientenindividuelle Therapie wurden verschiedene Kombinations- und Monotherapien bestimmt. Hierbei ist eine Auswahl an Therapieoptionen, die für das Multiple Myelom zugelassenen sind, als auch Best-Supportive-Care umfasst.

Der pharmazeutische Unternehmer legt die Ergebnisse einer auf die Zielpopulation von Melphalanflufenamid zugeschnittenen Teilpopulation der Studie OCEAN von 22 Patient:innen vor, einer offenen, kontrollierten Phase III-Studie, in der Melphalanflufenamid in Kombination mit Dexamethason (Md) gegenüber Pomalidomid in Kombination mit Dexamethason (Pd) verglichen wird. Ergänzend legt er die Ergebnisse einer Teilpopulation der einarmigen, offenen Phase II-Studie HORIZON vor.

In der Studie OCEAN erhielten alle Patient:innen im Vergleichsarm ein einheitliches Therapieregime aus Pd. Demgegenüber wurde vom G-BA als zweckmäßige Vergleichstherapie eine patientenindividuelle Therapie bestimmt, die eine Auswahl aus einer Reihe verschiedener Therapieregime unter Berücksichtigung der Vortherapien sowie Ausprägung und Dauer des Ansprechens im Sinne einer Multi-Komparator-Studie vorsieht. Unbenommen der Frage, inwieweit der Komparator Pd für einen Teil der Patient:innen infrage gekommen wäre, verweist der G-BA darauf, dass sich in den vorgelegten Ergebnissen der zugeschnittenen Teilpopulation weder Vor- noch Nachteile für Md zeigten. Die Patientenzahl in der vorgelegten Teilpopulation weist daneben eine geringe Größe von lediglich 22 Patient:innen von insgesamt 495 auf. Die vorgelegten Ergebnisse aus der Studie OCEAN sind für den Nachweis eines Zusatznutzens von Md im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht geeignet.

Aufgrund des fehlenden Vergleichsarms werden die Ergebnisse der Studie HORIZON für die vorliegende Bewertung nicht herangezogen.

Da somit keine geeigneten Daten für den Nachweis eines Zusatznutzens von Melphalanflufenamid in Kombination mit Dexamethason im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen, ist ein Zusatznutzen von Melphalanflufenamid in Kombination mit Dexamethason nicht belegt.