Roctavian
Valoctocogen roxaparvovec
ATC group B02BD Blutgerinnungsfaktoren
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Roctavian wird angewendet in der Behandlung von schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5).
Patient group
Erwachsene mit schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5)
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Valoctocogen Roxaparvovec:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Valoctocogen roxaparvovec
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Roctavian mit dem Wirkstoff Valoctocogen Roxaparvovec.
Roctavian wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zugelassen für die Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5).
Für Valoctocogen Roxaparvovec zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5) liegen Ergebnisse der einarmigen Studie BMN 270-301 zu den Endpunkten Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
Darüber hinaus wurde ein Vorher-Nachher-Vergleich basierend auf der Beobachtungsstudie BMN 270-902 bzw. retrospektiv erhobenen Daten und der Interventionsstudie BMN 270-301 vorgelegt. Der vorliegende Vorher-Nachher-Vergleich ist mit erheblichen methodischen Limitationen behaftet und wird als nicht ausreichend valide eingestuft, um für die Nutzenbewertung herangezogen zu werden.
Insgesamt liegen keine geeigneten Daten für eine vergleichende Bewertung vor. Damit ist eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf der Grundlage der vorgelegten Daten nicht möglich.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Roctavian wurde als Orphan Drug und unter besonderen Bedingungen zugelassen für die Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5).
Für Valoctocogen Roxaparvovec zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A (kongenitalem Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren in der Vorgeschichte und ohne nachweisbare Antikörper gegen Adeno-assoziiertes Virus Serotyp 5 (AAV5) liegen Ergebnisse der einarmigen Studie BMN 270-301 zu den Endpunkten Mortalität, Morbidität, Lebensqualität und Nebenwirkungen vor.
Darüber hinaus wurde ein Vorher-Nachher-Vergleich basierend auf der Beobachtungsstudie BMN 270-902 bzw. retrospektiv erhobenen Daten und der Interventionsstudie BMN 270-301 vorgelegt. Der vorliegende Vorher-Nachher-Vergleich ist mit erheblichen methodischen Limitationen behaftet und wird als nicht ausreichend valide eingestuft, um für die Nutzenbewertung herangezogen zu werden.
Insgesamt liegen keine geeigneten Daten für eine vergleichende Bewertung vor. Damit ist eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf der Grundlage der vorgelegten Daten nicht möglich.
In der Gesamtschau wird ein Anhaltspunkt für einen nicht-quantifizierbaren Zusatznutzen festgestellt, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29