Voraxaze
Glucarpidase
ATC group V03AF Entgiftungsmittel für die Behandlung mit Zytostatika
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiableCertainty of evidence
Hint
- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Voraxaze wird angewendet zur Verringerung toxischer Methotrexat-Plasmakonzentrationen bei Erwachsenen und Kindern (im Alter ab 28 Tage) mit verzögerter Ausscheidung von Methotrexat, oder wenn das Risiko einer Methotrexat-Toxizität besteht.
Patient group
Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab 28 Tagen mit verzögerter Ausscheidung von Methotrexat (MTX) oder wenn das Risiko einer MTX-Toxizität besteht
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens und Aussagekraft der Nachweise von Glucarpidase:
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
- Proof
- Indication
- Hint: A small study, a study with relevant uncertainties, indirect comparisons, historical controls, or similar evidence is available
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Die Daten sind nicht bewertbar. |
Active substance
Glucarpidase
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Voraxaze mit dem Wirkstoff Glucarpidase lautet das hier bewertete Anwendungsgebiet „Erwachsene, Jugendliche und Kinder ab 28 Tagen mit verzögerter Ausscheidung von Methotrexat (MTX) oder wenn das Risiko einer MTX-Toxizität besteht“. Voraxaze wurde als Orphan Drug und unter außergewöhnlichen Umständen zugelassen.
Für die Nutzenbewertung von Glucarpidase werden die 5 einarmigen Studien PR001-CLN-001, 002, 003, 006 und 017 berücksichtigt.
Es liegen Daten zu Mortalität, Morbidität und unerwünschten Ereignissen vor, Daten zur Lebensqualität wurden nicht erhoben.
Aufgrund des einarmigen Designs der Studien liegen keine Daten für eine vergleichende Bewertung vor. Damit ist eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf der Grundlage der vorgelegten Daten nicht möglich.
Es wird zusammenfassend für Glucarpidase zur Verringerung toxischer MTX-Plasmakonzentrationen bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 28 Tagen mit verzögerter Ausscheidung von Methotrexat (MTX) oder wenn das Risiko einer MTX-Toxizität besteht, ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen abgeleitet, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Für die Nutzenbewertung von Glucarpidase werden die 5 einarmigen Studien PR001-CLN-001, 002, 003, 006 und 017 berücksichtigt.
Es liegen Daten zu Mortalität, Morbidität und unerwünschten Ereignissen vor, Daten zur Lebensqualität wurden nicht erhoben.
Aufgrund des einarmigen Designs der Studien liegen keine Daten für eine vergleichende Bewertung vor. Damit ist eine Quantifizierung des Ausmaßes des Zusatznutzens auf der Grundlage der vorgelegten Daten nicht möglich.
Es wird zusammenfassend für Glucarpidase zur Verringerung toxischer MTX-Plasmakonzentrationen bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 28 Tagen mit verzögerter Ausscheidung von Methotrexat (MTX) oder wenn das Risiko einer MTX-Toxizität besteht, ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen abgeleitet, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29