Besremi

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Besremi“ mit dem Wirkstoff Ropeginterferon alfa-2b. Der Wirkstoff Ropeginterferon alfa-2b ist als Monotherapie indiziert zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit einer Polycythaemia vera ohne symptomatische Splenomegalie.

In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden zwei Patientenpopulationen unterschieden:

1. Nicht vorbehandelte oder mit Hydroxyurea vorbehandelte erwachsene Patienten mit Polycythaemia vera ohne symptomatische Splenomegalie, die nicht resistent oder intolerant gegenüber Hydroxyurea sind
2. Mit Hydroxyurea vorbehandelte erwachsene Patienten mit Polycythaemia vera ohne symptomatische Splenomegalie, die resistent oder intolerant gegenüber Hydroxyurea sind

a) Nicht vorbehandelte oder mit Hydroxyurea vorbehandelte erwachsene Patienten mit Polycythaemia vera ohne symptomatische Splenomegalie, die nicht resistent oder intolerant gegenüber Hydroxyurea sind

Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Hydroxyurea bestimmt. Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die Daten der 12-monatigen Phase III-Studie PROUD-PV und der dazugehörigen Extensionsstudie CONTINUATION-PV vor. Aufgrund von methodischen Mängel der Extensionsstudie ist eine hinreichend sichere Interpretation der Studienergebnisse nicht möglich, sodass diese für die Nutzenbewertung nicht herangezogen werden können. Somit wird für die vorliegende Nutzenbewertung ausschließlich die PROUD-PV-Studie berücksichtigt.

Für den Endpunkt Gesamtüberleben (Mortalität) sowie für die Endpunkte hämatologisches Ansprechen und Gesundheitsstatus (EQ-5D VAS) der Kategorie Morbidität zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Studienarmen. Für den Endpunkt Phlebotomien zeigt sich ein statistisch signifikanter Unterschied zuungunsten von Ropeginterferon alfa-2b für den Zeitraum der Erhaltungsphase gegenüber Hydroxyurea. Dieser Unterschied wird nicht als hinreichend gewertet, um insgesamt einen Nachteil für die Endpunktkategorie Morbidität abzuleiten. Es fand keine Erhebung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität statt.

Für die Endpunkte SUE, schwere UE (CTCAE-Grad 3) und Abbruch wegen UE liegen jeweils keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Studienarmen vor. Vorteile von Ropeginterferon alfa-2b zeigen sich bei einzelnen spezifischen UEs. Diese Vorteile bei den spezifischen UEs werden unter Berücksichtigung der klinischen Symptomatik und der Schwere der Erkrankung sowie Art und Häufigkeit des Auftretens der UEs als nicht relevante Reduktion von Nebenwirkungen eingeschätzt und führen deshalb nicht zur Ableitung eines Zusatznutzens.

Zusammenfassend ergibt sich kein Zusatznutzen von Ropeginterferon alfa-2b gegenüber Hydroxyurea.

In Einzelfällen kann die Anwendung von Ropeginterferon alfa-2b eine relevante Therapieoption darstellen.

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Besremi“ mit dem Wirkstoff Ropeginterferon alfa-2b. Der Wirkstoff Ropeginterferon alfa-2b ist als Monotherapie indiziert zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit einer Polycythaemia vera ohne symptomatische Splenomegalie.

In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden zwei Patientenpopulationen unterschieden:

1. Nicht vorbehandelte oder mit Hydroxyurea vorbehandelte erwachsene Patienten mit Polycythaemia vera ohne symptomatische Splenomegalie, die nicht resistent oder intolerant gegenüber Hydroxyurea sind
2. Mit Hydroxyurea vorbehandelte erwachsene Patienten mit Polycythaemia vera ohne symptomatische Splenomegalie, die resistent oder intolerant gegenüber Hydroxyurea sind

b) Mit Hydroxyurea vorbehandelte erwachsene Patienten mit Polycythaemia vera ohne symptomatische Splenomegalie, die resistent oder intolerant gegenüber Hydroxyurea sind

Für diese Patientenpopulation wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von Ropeginterferon alfa-2b gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.

In der Gesamtschau ist ein Zusatznutzen von Ropeginterferon alfa-2b für die vorliegende Patientenpopulation daher nicht belegt.