Lamzede
Velmanase alfa
ATC group A16AB Enzyme
Result at a glance
Added benefit
Non-quantifiable- Mortality
- No statistically significant or relevant difference
- Morbidity
- No statistically significant or relevant difference
- Quality of life
- No data are available
- Adverse effects
- No statistically significant or relevant difference
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Enzymersatztherapie zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose.
Patient group
Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose
Added benefit
Ausmaß des Zusatznutzens:
Der G-BA stuft das Ausmaß des allein aus rechtlicher Sicht nach § 35a Abs. 1 Satz 11 Halbsatz 1 SGB V zu unterstellenden Zusatznutzens von Velmanase alfa auf Basis der Kriterien in § 5 Abs. 7 der AM-NutzenV unter Berücksichtigung des Schweregrades der Erkrankung und des therapeutischen Ziels bei der Behandlung der Erkrankung derzeit als nicht quantifizierbar ein.
Der G-BA stuft das Ausmaß des allein aus rechtlicher Sicht nach § 35a Abs. 1 Satz 11 Halbsatz 1 SGB V zu unterstellenden Zusatznutzens von Velmanase alfa auf Basis der Kriterien in § 5 Abs. 7 der AM-NutzenV unter Berücksichtigung des Schweregrades der Erkrankung und des therapeutischen Ziels bei der Behandlung der Erkrankung derzeit als nicht quantifizierbar ein.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable: The scientific evidence does not permit quantification
- Not proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | No statistically significant or relevant difference | Es traten keine Todesfälle auf. |
|---|---|---|
| Morbidity | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. Vorteil beim klinischen Parameter Serum-Oligosaccharid-Spiegel. |
| Quality of life | No data are available | Es liegen keine Daten vor. |
| Adverse effects | No statistically significant or relevant difference | Keine für die Nutzenbewertung relevanten Unterschiede. |
Active substance
Velmanase alfa
Appropriate comparator therapy
N/A
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Lamzede mit dem Wirkstoff Velmanase alfa. Dieses Arzneimittel wurde als Orphan Drug zugelassen.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Enzymersatztherapie zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose“.
Der pharmazeutische Unternehmer legt für die Nutzenbewertung die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase III Zulassungsstudie rhLAMAN-05 und die einarmige Studie rhLAMAN-10 vor.
Da die Daten der einarmigen Studie rhLAMAN-10 keine über die Ergebnisse der Studie rhLAMAN-05 hinausgehenden Informationen (zum Beispiel zum Langzeitverlauf) erbringen und zudem mit einem hohen Verzerrungspotenzial behaftet sind, werden sie für die Nutzenbewertung nicht berücksichtigt. Für die Nutzenbewertung wird die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase III Studie rhLAMAN-05 herangezogen.
In der Studie rhLAMAN-05 traten keine Todesfälle auf.
Hinsichtlich der Endpunktkategorie Morbidität liegt eine Verbesserung des Serum-Oligosaccharid-Spiegels durch Velmanase alfa gegenüber der Kontrollgruppe vor. Diese Ergebnisse können aufgrund der unklaren Patientenrelevanz bzw. klinischen Relevanz für die Bestimmung des Ausmaßes des Zusatznutzens nicht herangezogen werden. Die Ergebnisse der patientenrelevanten Endpunkte zeigen nach Ende der Studiendauer (12 Monate) keine signifikanten Unterschiede zwischen der Behandlung mit Velmanase alfa und der Kontrollgruppe.
Lebensqualität wurde in der Studie nicht erhoben.
Bezüglich der Nebenwirkungen zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
Insgesamt stuft der G-BA den Zusatznutzen von Velmanase alfa als nicht quantifizierbar ein, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies derzeit nicht zulässt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet:
„Enzymersatztherapie zur Behandlung nicht neurologischer Manifestationen bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alpha-Mannosidose“.
Der pharmazeutische Unternehmer legt für die Nutzenbewertung die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase III Zulassungsstudie rhLAMAN-05 und die einarmige Studie rhLAMAN-10 vor.
Da die Daten der einarmigen Studie rhLAMAN-10 keine über die Ergebnisse der Studie rhLAMAN-05 hinausgehenden Informationen (zum Beispiel zum Langzeitverlauf) erbringen und zudem mit einem hohen Verzerrungspotenzial behaftet sind, werden sie für die Nutzenbewertung nicht berücksichtigt. Für die Nutzenbewertung wird die randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase III Studie rhLAMAN-05 herangezogen.
In der Studie rhLAMAN-05 traten keine Todesfälle auf.
Hinsichtlich der Endpunktkategorie Morbidität liegt eine Verbesserung des Serum-Oligosaccharid-Spiegels durch Velmanase alfa gegenüber der Kontrollgruppe vor. Diese Ergebnisse können aufgrund der unklaren Patientenrelevanz bzw. klinischen Relevanz für die Bestimmung des Ausmaßes des Zusatznutzens nicht herangezogen werden. Die Ergebnisse der patientenrelevanten Endpunkte zeigen nach Ende der Studiendauer (12 Monate) keine signifikanten Unterschiede zwischen der Behandlung mit Velmanase alfa und der Kontrollgruppe.
Lebensqualität wurde in der Studie nicht erhoben.
Bezüglich der Nebenwirkungen zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
Insgesamt stuft der G-BA den Zusatznutzen von Velmanase alfa als nicht quantifizierbar ein, weil die wissenschaftliche Datengrundlage dies derzeit nicht zulässt.
Data status: 2026-10-29