Vyvgart

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Efgartigimod alfa. Das Arzneimittel Vyvgart wurde als Orphan Drug zugelassen. Das vorliegend bewertete Anwendungsgebiet lautet „Vyvgart wird als Monotherapie zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit progredienter oder rezidivierender aktiver chronisch-entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP) nach vorheriger Behandlung mit Kortikosteroiden oder Immunglobulinen angewendet.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA Immunglobuline oder Kortikosteroide bestimmt.
Für die Nutzenbewertung von Efgartigimod alfa legt der pharmazeutische Unternehmer Daten einer Teilpopulation der Phase-II-Studie ADHERE vor.
Bei der mehrphasigen Studie wurden in der ersten, offenen, einarmigen Phase (Stage A) alle Patientinnen und Patienten mit Efgartigimod alfa behandelt. Aufgrund des einarmigen Studiendesigns ermöglicht die einarmige Phase keinen Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie und ist daher nicht für die Bewertung eines Zusatznutzens von Efgartigimod alfa geeignet.
In der anschließenden, doppelblinden randomisierten und kontrollierten Phase (Stage B) erhielten die Patientinnen und Patienten Efgartigimod alfa oder Placebo. Ein Vergleich gegenüber Placebo entspricht nicht der festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapie. Folglich ist die zweckmäßige Vergleichstherapie in der Studie ADHERE nicht umgesetzt.
Des Weiteren entspricht die Studienpopulation der kontrollierten Phase der Studie ADHERE nicht der zugelassenen Patientenpopulation. Alle Personen, die aus der einarmigen Phase (Stage A) in die kontrollierte Phase (Stage B) wechselten, wurden in der einarmigen Phase bereits mit Efgartigimod alfa behandelt. Demzufolge entsprechen die Patientinnen und Patienten aus der kontrollierten Phase (Stage B) nicht der Patientenpopulation des zugelassenen Anwendungsgebietes von Efgartigimod alfa, welches Erwachsene mit progredienter oder rezidivierender aktiver CIDP nach vorheriger Behandlung mit Kortikosteroiden oder Immunglobulinen umfasst.
Ein Zusatznutzen von Efgartigimod alfa gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie bei Erwachsenen mit progredienter oder rezidivierender aktiver CIDP nach vorheriger Behandlung mit Kortikosteroiden oder Immunglobulinen ist damit nicht belegt.