This Decision
- D66 Hereditärer Faktor-VIII-Mangel
Not proven
Hympavzi
Marstacimab
ATC group B02BX Andere systemische Hämostatika
Result at a glance
Added benefit
Not proven- Mortality
- Not assessable
- Morbidity
- Not assessable
- Quality of life
- Not assessable
- Adverse effects
- Not assessable
How to read the symbols
- ↑↑ positive statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- ↑ positive statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↔ no statistically significant or relevant difference
- ↓ negative statistically significant and relevant effect with low or unclear certainty of evidence
- ↓↓ negative statistically significant and relevant effect with high certainty of evidence
- n.a.: not assessable
- Ø No data are available
Therapeutic indication
Hympavzi wird angewendet für die Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-Inhibitoren.
Patient group
Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII ˂ 1 %) ohne Faktor-VIII-Inhibitoren
Added benefit
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Marstacimab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Major
- Considerable
- Minor
- Non-quantifiable
- Not proven: No added benefit has been proven
- Lesser benefit
Endpoint overview
| Mortality | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidity | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Quality of life | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Adverse effects | Not assessable | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Active substance
Marstacimab
Appropriate comparator therapy
Eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparaten oder Emicizumab
Summary of the G-BA's supporting reasons
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes für den Wirkstoff Marstacimab (Handelsname: Hympavzi).
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-Inhibitoren.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparaten oder Emicizumab bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Marstacimab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die zulassungsbegründende, offene, einarmige Phase-III-Studie BASIS (B7841005) mit einem intra-individuellen Vorher-Nachher-Vergleich vor, in der männliche Patienten im Alter von 12 bis 74 Jahren mit schwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Aktivität < 1 %) oder mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (Faktor-IX-Aktivität ≤ 2 %) und einem Körpergewicht von mindestens 35 kg eingeschlossen wurden.
In der Gesamtschau ist für Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren zur Routineprophylaxe der Zusatznutzen für Marstacimab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Das hier bewertete Anwendungsgebiet lautet: „Routineprophylaxe von Blutungsepisoden bei Patienten ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Körpergewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel, FVIII < 1 %) ohne Faktor-Inhibitoren.“
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Routineprophylaxe mit rekombinanten oder aus humanem Plasma gewonnenen Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparaten oder Emicizumab bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Marstacimab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Ergänzend legt der pharmazeutische Unternehmer die zulassungsbegründende, offene, einarmige Phase-III-Studie BASIS (B7841005) mit einem intra-individuellen Vorher-Nachher-Vergleich vor, in der männliche Patienten im Alter von 12 bis 74 Jahren mit schwerer Hämophilie A (Faktor-VIII-Aktivität < 1 %) oder mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B (Faktor-IX-Aktivität ≤ 2 %) und einem Körpergewicht von mindestens 35 kg eingeschlossen wurden.
In der Gesamtschau ist für Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren mit einem Gewicht von mindestens 35 kg mit schwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Inhibitoren zur Routineprophylaxe der Zusatznutzen für Marstacimab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Decisions for Hympavzi (2)
- D67 Hereditärer Faktor-IX-Mangel
Not proven
Data status: 2026-10-29