Sogroya

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Sogroya“ mit dem Wirkstoff Somapacitan. Somapacitan ist zugelassen als Orphan-Drug zur Substitution des endogenen Wachstumshormons (growth hormone, GH) bei Kindern ab 3 Jahren und Jugendlichen mit Wachstumsstörung aufgrund eines Wachstumshormonmangels (pediatric growth hormone deficiency, GHD) sowie bei Erwachsenen mit einem Wachstumshormonmangel (adult growth hormone deficiency, AGHD).

In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden zwei Patientengruppen unterschieden:

1. Kinder ab 3 Jahren und Jugendliche mit Wachstumsstörung aufgrund eines Wachstumshormonmangels
2. Erwachsene mit Wachstumshormonmangel (AGHD), bei denen eine Substitution mit einem endogenen Wachstumshormon angezeigt ist

Für Patientenpopulation a) wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers die zulassungsbegründende Studie REAL 4 sowie die supportive Studie REAL 3 vorgelegt.

In beiden Studien traten keine Todesfälle auf.

Für den Morbiditätsendpunkt „Körpergröße (z-Score)“ zeigt sich in der Studie REAL 4 kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. In der Studie REAL 3 liegt für diesen Endpunkt ein statistisch signifikanter Vorteil von Somapacitan gegenüber Somatropin zu Woche 52 und zu Woche 156 vor. Die klinische Relevanz des Unterschiedes lässt sich jedoch nicht abschließend bewerten.

In der Endpunktkategorie Lebensqualität zeigen sich in beiden Studien anhand des GHD-CIM ObsRO keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen Somapacitan und Somatropin. Für den Endpunkt GHD-CTB ObsRO zeigt sich lediglich in der Studie REAL 3 in den Langzeitdaten zu Woche 156 in der physischen Domäne ein statistisch signifikanter Vorteil von Somapacitan gegenüber Somatropin, bei dem sich anhand von Hedges' g ein klinisch relevanter Effekt ableiten lässt.

In der Kategorie Nebenwirkungen ergeben sich insgesamt weder Vor- noch Nachteile.

In der Gesamtschau ergibt sich daher für Kinder ab 3 Jahren und Jugendliche mit Wachstumsstörung aufgrund eines Wachstumshormonmangels für Somapacitan ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels „Sogroya“ mit dem Wirkstoff Somapacitan. Somapacitan ist zugelassen als Orphan-Drug zur Substitution des endogenen Wachstumshormons (growth hormone, GH) bei Kindern ab 3 Jahren und Jugendlichen mit Wachstumsstörung aufgrund eines Wachstumshormonmangels (pediatric growth hormone deficiency, GHD) sowie bei Erwachsenen mit einem Wachstumshormonmangel (adult growth hormone deficiency, AGHD).

In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden zwei Patientengruppen unterschieden:

1. Kinder ab 3 Jahren und Jugendliche mit Wachstumsstörung aufgrund eines Wachstumshormonmangels
2. Erwachsene mit Wachstumshormonmangel (AGHD), bei denen eine Substitution mit einem endogenen Wachstumshormon angezeigt ist

Für Patientenpopulation b) wurden seitens des pharmazeutischen Unternehmers die Studien REAL 1, REAL 2 und REAL JP vorgelegt.

Bei der Interpretation der Ergebnissee ist jedoch eine wahrscheinliche Untertherapie der Patientinnen und Patienten im Somapacitan-Arm zu berücksichtigen.

In allen drei Studien traten keine Todesfälle auf.

Für die Endpunktkategorie der Morbidität liegen keine für die Nutzenbewertung relevanten Daten vor.

Für die Endpunktkategorie Lebensqualität zeigt sich in der Studie REAL 1 anhand des SF-36 zu Woche 34 kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. Anhand des TRIM-AGHD zeigt sich in der Studie REAL 1 zu Woche 34 ein statistisch signifikanter Nachteil von Somapacitan gegenüber Somatropin, der aufgrund der Untertherapie im Verumarm nicht abschließend bewertet werden kann.

In der Kategorie Nebenwirkungen zeigt sich in der Studie REAL 1 für den Endpunkt UE, die zum Abbruch der Studienmedikation führten, ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Somapacitan, der aufgrund der Untertherapie im Verumarm nicht abschließend bewertet werden kann.

Insgesamt lassen sich für die Endpunktkategorie Lebensqualität und Nebenwirkungen daher keine Vor- oder Nachteile für Somapacitan ableiten.

In der Gesamtschau ergibt sich daher für Erwachsene mit Wachstumshormonmangel, bei denen eine Substitution mit einem endogenen Wachstumshormon angezeigt ist, ein nicht-quantifizierbarer Zusatznutzen, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.