Dieser Beschluss
- D66 Hereditärer Faktor-VIII-Mangel
Ist nicht belegt
Hemlibra
Emicizumab
ATC-Gruppe B02BX Andere systemische Hämostatika
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Anwendungsgebiet
Emicizumab (Hemlibra) wird angewendet als Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit mittelschwerer Erkrankung (FVIII ≥ 1 % und ≤ 5 %) mit schwerem Blutungsphänotyp bei allen Altersgruppen.
Patientengruppe
Patientinnen und Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel, FVIII ≥ 1% und ≤ 5%) und einem schweren Blutungsphänotyp ohne Faktor-VIII-Hemmkörper, die für eine Routineprophylaxe in Frage kommen
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Emicizumab der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Emicizumab
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Plasmatische oder rekombinante Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate, eingesetzt als Routineprophylaxe
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des Arzneimittels Hemlibra mit dem Wirkstoff Emicizumab in einem neuen Anwendungsgebiet:
„Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit mittelschwerer Erkrankung (FVIII ≥ 1 % und ≤ 5 %) mit schwerem Blutungsphänotyp bei allen Altersgruppen“.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate im Prophylaxeregime bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Emicizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Als weitere Untersuchung legt der pharmazeutische Unternehmer Auswertungen für die Teilpopulation mit mittelschwerer Hämophilie A der einarmigen Studie HAVEN 6 (BO41423) vor. Die einarmige Studie ist aufgrund des Fehlens des Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau ist für Emicizumab zur Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit schwerem Blutungsphänotyp ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
„Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A (hereditärer Faktor-VIII-Mangel) ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit mittelschwerer Erkrankung (FVIII ≥ 1 % und ≤ 5 %) mit schwerem Blutungsphänotyp bei allen Altersgruppen“.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden vom G-BA rekombinante oder aus humanem Plasma gewonnene Blutgerinnungsfaktor-VIII-Präparate im Prophylaxeregime bestimmt.
Der pharmazeutische Unternehmer legt keine direkt vergleichende Studie für Emicizumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Als weitere Untersuchung legt der pharmazeutische Unternehmer Auswertungen für die Teilpopulation mit mittelschwerer Hämophilie A der einarmigen Studie HAVEN 6 (BO41423) vor. Die einarmige Studie ist aufgrund des Fehlens des Vergleiches gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht für die Beurteilung eines Zusatznutzens geeignet.
In der Gesamtschau ist für Emicizumab zur Routineprophylaxe von Blutungsereignissen bei Patienten mit mittelschwerer Hämophilie A ohne Faktor-VIII-Hemmkörper mit schwerem Blutungsphänotyp ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie daher nicht belegt.
Beschlüsse zu Hemlibra (3)
Datenstand: 29.10.2026