Dieser Beschluss
- E84 Zystische Fibrose
Ist nicht belegt
Symkevi
Tezacaftor/Ivacaftor
Ergebnis auf einen Blick
Zusatznutzen
Ist nicht belegt- Mortalität
- Nicht bewertbar
- Morbidität
- Nicht bewertbar
- Lebensqualität
- Nicht bewertbar
- Nebenwirkungen
- Nicht bewertbar
So lesen Sie die Symbole
- ↑↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- ↑ positiver statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↔ kein statistisch signifikanter bzw. relevanter Unterschied
- ↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei niedriger/unklarer Aussagesicherheit
- ↓↓ negativer statistisch signifikanter und relevanter Effekt bei hoher Aussagesicherheit
- n.b.: nicht bewertbar
- Ø Es liegen keine Daten vor
Anwendungsgebiet
Symkevi wird angewendet als Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor-Tabletten zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) von Kindern ab 6 Jahren bis < 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind.
Patientengruppe
Kinder mit zystischer Fibrose im Alter von 6 bis < 12 Jahren, die homozygot für die F508del- Mutation sind.
Zusatznutzen
Ausmaß und Wahrscheinlichkeit des Zusatznutzens von Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie:
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
Ein Zusatznutzen ist nicht belegt.
- Erheblich
- Beträchtlich
- Gering
- Nicht quantifizierbar
- Ist nicht belegt: Es ist kein Zusatznutzen belegt
- Geringerer Nutzen
Endpunktübersicht
| Mortalität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
|---|---|---|
| Morbidität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Lebensqualität | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
| Nebenwirkungen | Nicht bewertbar | Es liegen keine bewertbaren Daten vor. |
Aktiver Wirkstoff
Tezacaftor/Ivacaftor
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Lumacaftor/Ivacaftor
ICD-Codes
Diagnosen
- Zystische Fibrose mit sonstigen multiplen Manifestationen
- Zystische Fibrose mit Lungenmanifestation
- Zystische Fibrose
- Zystische Fibrose mit Manifestationen an der Lunge und am Verdauungstrakt
- Neonatale hepatobiliäre Erkrankung bei Mukoviszidose
- Zystische Fibrose mit Darmmanifestation
Zusammenfassung der tragenden Gründe des G-BAs
Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung eines neuen Anwendungsgebietes der Wirkstoffkombination Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor (TEZ/IVA + IVA). Die vorliegende Bewertung bezieht sich auf das Anwendungsgebiet „zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) von Kindern ab 6 Jahren bis < 12 Jahren, die homozygot für die F508del-Mutation sind.“
Tezacaftor/Ivacaftor weist eine Zulassung als Orphan Drug auf, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Lumacaftor/Ivacaftor bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von TEZ/IVA + IVA wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers die einarmige Studie VX13-661-113 (24 Wochen) vorgelegt. Die Studie 113 ist für die vorliegende Nutzenbewertung nicht relevant, da keine Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen.
Ergänzend wurden die Ergebnisse der 8-wöchigen RCT VX16-661-115 (TEZ/IVA + IVA vs. Placebo) und der einarmigen Extensionsstudie VX17-661-116 aufgeführt. In der Studie 115 und 116 erfolgte kein Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie und die Studie 115 wies eine zu kurze Studiendauer auf, weshalb sie ebenfalls für die vorliegende Nutzenbewertung nicht berücksichtigt werden.
Somit wurde für diese Patientenpopulation keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von TEZ/IVA + IVA gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
In der Gesamtschau ist für Patienten ab 6 Jahren bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind, ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
Tezacaftor/Ivacaftor weist eine Zulassung als Orphan Drug auf, hat jedoch die 50 Mio. Euro Umsatzgrenze überschritten.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA Lumacaftor/Ivacaftor bestimmt.
Für die Bewertung des Zusatznutzens von TEZ/IVA + IVA wurde seitens des pharmazeutischen Unternehmers die einarmige Studie VX13-661-113 (24 Wochen) vorgelegt. Die Studie 113 ist für die vorliegende Nutzenbewertung nicht relevant, da keine Daten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vorliegen.
Ergänzend wurden die Ergebnisse der 8-wöchigen RCT VX16-661-115 (TEZ/IVA + IVA vs. Placebo) und der einarmigen Extensionsstudie VX17-661-116 aufgeführt. In der Studie 115 und 116 erfolgte kein Vergleich gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie und die Studie 115 wies eine zu kurze Studiendauer auf, weshalb sie ebenfalls für die vorliegende Nutzenbewertung nicht berücksichtigt werden.
Somit wurde für diese Patientenpopulation keine Studie vorgelegt, die für die Bewertung des Zusatznutzens von TEZ/IVA + IVA gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie geeignet gewesen wäre.
In der Gesamtschau ist für Patienten ab 6 Jahren bis < 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind, ein Zusatznutzen daher nicht belegt.
Beschlüsse zu Symkevi (4)
Datenstand: 29.10.2026