Ekterly

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die Nutzenbewertung des neuen Arzneimittels Ekterly mit dem Wirkstoff Sebetralstat. Ekterly wurde als Orphan Drug zur symptomatischen Behandlung von akuten Attacken eines hereditären Angioödems (HAE) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren zugelassen.

Für die Nutzenbewertung werden die Daten der zulassungsbegründenden Studie KONFIDENT für den Vergleich der zulassungskonformen Dosierung von Sebetralstat gegenüber Placebo zur Behandlung von akuten HAE-Attacken bei Personen ab 12 Jahren im 2x2-Cross-Design herangezogen.
Die Auswertung der Ergebnisse bezieht sich auf die behandelten Attacken mit Sebetralstat bzw. Placebo innerhalb von 4 Stunden.
In der Studie traten keine Todesfälle auf. In der Endpunktkategorie Morbidität liegt jeweils ein statistisch signifikanter Vorteil zugunsten von Sebetralstat gegenüber Placebo für die Endpunkte Symptomverbesserung, erhoben mittels PGI-C, und Verringerung der Attackenschwere, erhoben mittels PGI-S, vor. Für die Symptome abdominale Schmerzen, Hautschmerzen und Hautschwellungen, erhoben mittel VAS, zeigt sich hingegen kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen. In der Kategorie gesundheitsbezogene Lebensqualität wurden keine Daten erhoben. Die Nebenwirkungen lassen sich aufgrund methodischer Mängel nicht abschließend beurteilen. In der Gesamtschau sind die vorgelegten Daten insgesamt nicht geeignet, um das Ausmaß des Zusatznutzens zu quantifizieren. Hinsichtlich der Aussagesicherheit wird aufgrund des hohen Verzerrungspotenzials und weiterer Limitationen von einem „Anhaltspunkt“ ausgegangen.
Zusammenfassend liegt für Sebetralstat zur akuten Behandlung von HAE-Attacken ab 12 Jahren ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen vor, weil die wissenschaftliche Datengrundlage eine Quantifizierung nicht zulässt.