Omjjara

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Momelotinib aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro Umsatzgrenze.
Momelotinib wurde als Orphan Drug zur Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei erwachsenen Patienten mit moderater bis schwerer Anämie, die an primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller Thrombozythämie-Myelofibrose erkrankt sind, und die nicht mit einem Januskinase (JAK)-Inhibitor vorbehandelt sind oder die mit Ruxolitinib behandelt wurden, zugelassen.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden zwei Patientengruppen in Abhängigkeit von der Vortherapie unterschieden:
a) Erwachsene mit moderater oder schwerer Anämie mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-Vera-Myelofibrose oder Post-Essentielle-Thrombozythämie-Myelofibrose, die nicht mit Janus-Associated-Kinase-Inhibitoren (JAK-Inhibitoren) therapiert wurden; zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome
und
b) Erwachsene mit moderater oder schwerer Anämie mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-Vera-Myelofibrose oder Post-Essentielle-Thrombozythämie-Myelofibrose, die mit Ruxolitinib behandelt wurden; zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome
Patientengruppe a)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Behandlung mit Ruxolitinib oder Fedratinib bestimmt.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die multizentrische, randomisierte, kontrollierte, doppelblinde, Phase-III-Studie SIMPLIFY-1 vor, in der Momelotinib gegenüber Ruxolitinib verglichen wurde. Die Vergleichstherapie in der Studie entspricht der zweckmäßigen Vergleichstherapie für das vorliegende Anwendungsgebiet.
Für den Endpunkt Gesamtüberleben zeigt sich kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen den Behandlungsgruppen.
In der Endpunktkategorie Morbidität zeigen sich hinsichtlich einer leukämischen Transformation keine relevanten Unterschiede bei insgesamt nur einem beobachteten Ereignis. In den Endpunkten zur Symptomatik (MPN-SAF, BFI, PGIC) sowie zum Gesundheitszustand (EQ-5D VAS) zeigen sich ebenfalls keine relevanten Unterschiede.
Hinsichtlich der Lebensqualität, die anhand des SF-36v2 erhoben wurde, lässt sich kein relevanter Unterschied feststellen.
Bezüglich der Endpunktkategorie Nebenwirkungen zeigen sich für die Gesamtrate der SUE und schweren UE keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen den Behandlungsarmen. Für „Therapieabbrüche aufgrund von UE“ liegt ein Nachteil von Momelotinib vor. Aufgrund des Nachteils bei „Therapieabbrüche aufgrund von UEs“ wird insgesamt ein Nachteil in der Endpunktkategorie Nebenwirkungen abgeleitet.
In der Gesamtschau wird für Momelotinib im Vergleich zu Ruxolitinib für Patientinnen und Patienten, die nicht mit JAK-Inhibitoren therapiert wurden, festgestellt, dass ein Zusatznutzen nicht belegt ist.

Bei der vorliegenden Bewertung handelt es sich um die erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffes Momelotinib aufgrund der Überschreitung der 30 Mio. Euro Umsatzgrenze.
Momelotinib wurde als Orphan Drug zur Behandlung von krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptomen bei erwachsenen Patienten mit moderater bis schwerer Anämie, die an primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia Vera-Myelofibrose oder Post-Essentieller Thrombozythämie-Myelofibrose erkrankt sind, und die nicht mit einem Januskinase (JAK)-Inhibitor vorbehandelt sind oder die mit Ruxolitinib behandelt wurden, zugelassen.
In dem zu betrachtenden Anwendungsgebiet wurden zwei Patientengruppen in Abhängigkeit von der Vortherapie unterschieden:
a) Erwachsene mit moderater oder schwerer Anämie mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-Vera-Myelofibrose oder Post-Essentielle-Thrombozythämie-Myelofibrose, die nicht mit Janus-Associated-Kinase-Inhibitoren (JAK-Inhibitoren) therapiert wurden; zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome
und
b) Erwachsene mit moderater oder schwerer Anämie mit primärer Myelofibrose, Post-Polycythaemia-Vera-Myelofibrose oder Post-Essentielle-Thrombozythämie-Myelofibrose, die mit Ruxolitinib behandelt wurden; zur Behandlung krankheitsbedingter Splenomegalie oder Symptome
Patientengruppe b)
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine Behandlung mit Fedratinib bestimmt.
Für diese Patientengruppe legt der pharmazeutische Unternehmer die randomisierte, kontrollierte, offene Phase-III-Studie SIMPLIFY- 2, sowie ergänzend die randomisierte, kontrollierte, doppelblinde Phase-III-Studie MOMENTUM vor. In der Studie SIMPLIFY-2 wurde Momelotinib mit Best available therapy (BAT) verglichen. Häufige im Rahmen der BAT eingesetzte Wirkstoffe waren Ruxolitinib, Hydroxyurea und Prednisolon; Fedratinib wurde nicht eingesetzt. In der Studie MOMENTUM wurde Momelotinib mit Danazol verglichen.
Die in den Vergleichsarmen der Studien SIMPLIFY-2 und MOMENTUM eingesetzten Therapieoptionen entsprechen somit nicht der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Somit liegen keine für die Nutzenbewertung von Momelotinib geeigneten Daten vor.
Ein Zusatznutzen ist somit nicht belegt.